壹生资讯-【2021ASCO】研究速递丨抗CLL1的CAR-T细胞治疗儿童复发性或难治性急性髓系白血病安全性和疗效的多中心研究的中期分析

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【2021ASCO】研究速递丨抗CLL1的CAR-T细胞治疗儿童复发性或难治性急性髓系白血病安全性和疗效的多中心研究的中期分析

2021-06-04作者：论坛报琪琪资讯

儿童肿瘤支持护理和治疗的相关问题原创

2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会6月4日至8日在线上举行，作为肿瘤学界规模最大、受众最多的盛会之一，将向各界学者展示最新的前沿研究。今年会议的主题是平等：每一个患者，每一天，每一处。会议期间的所有讨论，都围绕如何确保所有肿瘤患者受益于最新的肿瘤治疗进展，并获得高质量的肿瘤护理进行。

此次盛会，让全球临床肿瘤学专家再次体验了全球“云端”学术交流。中国医学论坛报社也将紧跟会议节奏，开启“2021ASCO壹生学术节”！携手中国临床肿瘤学会（CSCO）将第壹现场搬上“云端”，通过多种形式展开全过程、全方位的报道，为您带来最新鲜、最全面、最持续的国际肿瘤领域前沿进展和精彩研究点评！

本文将一项由广州市妇女儿童医疗中心张辉教授提交的关于抗CLL1的CAR-T细胞治疗儿童复发性或难治性急性髓系白血病安全性和疗效的多中心研究的中期分析的主要内容进行整理，为您实时呈现研究全貌！

抗CLL1的CAR-T细胞治疗儿童复发性或难治性急性髓系白血病安全性和疗效的多中心研究的中期分析（摘要号：10000）

背景和方法：嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法在多种血液系统肿瘤的治疗中取得了显著的成效，如用于治疗B细胞淋巴瘤的CD19 CAR-T和用于治疗骨髓瘤(MM)的BCMA CAR-T。

然而，在复发难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者中尚未观察到类似成效，主要是由于AML的异质性，较难发现治疗AML的理想CAR-T靶点。有研究证明靶向CD33、CD123、LeY、NKG2D或CD70的受体治疗AML的总应答率较差。因此，在不进行造血干细胞移植(HSCT)治疗的前提下，明确治疗AML的有效靶点是一项挑战。

研究发现，CLL1是有治疗前景的理想靶标。因为CLL1在正常HSC中不表达，在AML原始细胞和白血病干细胞(LSC)中高表达。该研究报告了使用抗CLL1的CAR-T细胞治疗R/RAML儿童的Ⅰ期临床试验的中期结果。主要目标和次要目标为评估安全性和抗AML治疗的疗效，以及未接受同种异体造血干细胞移植(alloHSCT)作为额外目标的患者的长期预后。

通过杂交瘤技术生产合成了第二代CLL1 CAR-T，细胞外sCFv来源于鼠类CLL1单克隆抗体。自体CAR-T细胞按生产质量管理规范（GMP）培养、合成。2019年10月至2021年1月，共11例R/RAML儿童接受了治疗。治疗方案为：环磷酰胺/氟达拉滨(Cy/Flu)清除患者体内的淋巴细胞，而后以0.3～1×10⁶/kg的剂量单次静脉输注CLL1 或CLL1-CD33双CAR-T细胞。

结果：进行CAR-T细胞治疗的11例患者中，治疗前和治疗期间分别观察到了3～4级血液系统不良事件，未观察到量限制性毒性不良事件。同时，观察到1～3级细胞因子释放综合征，但未出现任何致命性治疗相关不良事件。所有不良事件经治疗均可缓解。抗CLL1 CAR-T细胞在体内有效扩增，中位峰值出现时间为治疗后第8天。入组的11例R/R-AML 患者，其中10例对抗CLL1的CAR-T细胞疗法出现完全应答，CLL1阳性AML母细胞在1个月内被消除。而这10例患者中，其中5例达到CR/MRD-，3例达到CR/MRD+，1例达到PR，1例出现SD。

结论：该项研究表明，10/11患者在治疗后一个月内对CLL1 CAR-T细胞疗法出现应答。对于MRD+且CLL1阴性的AML母细胞患者，使用阿扎胞苷化疗联合造血干细胞移植可能有助于此类患者达到完全缓解。这些初步结果表明，抗CLL1的CAR-T细胞可以成为治疗R/R-AML儿童的有效治疗方式，且该方法安全性良好。

中国医学论坛报李莉整理

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