戈利昔替尼能够在ASCO会议上备受国际关注，迅速吸引全球医学界的目光，这与其独特的治疗机制和出色的临床研究数据密不可分。作为PTCL领域内首个高选择性JAK1抑制剂，戈利昔替尼独辟蹊径，通过靶向JAK/STAT通路来抑制PTCL肿瘤生长与增殖。此次公布的最新结果显示，戈利昔替尼治疗r/r PTCL的ORR达到了44.3%，其中23.9%的患者获得了完全缓解，且在不同PTCL亚型中观察到获益，疗效令人鼓舞，并表现出良好的安全性和耐受性，为该领域治疗带来新希望。

JAK/STAT信号通路在包括T细胞恶性肿瘤在内的多种血液系统恶性肿瘤的发生发展中具有重要作用。戈利昔替尼作为一种高选择性的JAK1抑制剂，对JAK1的特异选择性，有可能大大降低泛JAK抑制剂所带来的安全性风险。既往报道的I/Ⅱ期研究数据显示出可控的安全性特征，这在此次ASCO公布的Ⅱ期数据中得到了进一步验证：3级以上贫血发生率仅为6.3%，因不良反应导致的停药和减量比例也相对较低（减量8.0%，终止治疗6.3%），中位相对剂量强度100%，体现出良好的耐受性。这一潜在安全性优势有望突破既往泛靶点JAK/STAT通路抑制的困局，也为今后开发更多基于该通路的治疗药物提供至关重要的参考。

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种较常见的非霍奇金淋巴瘤亚型，包括外周T细胞淋巴瘤-非特指型（PTCL-NOS）、血管免疫母细胞型T细胞淋巴瘤（AITL）、ALK阳性/阴性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）等多种亚型，异质性高，预后极差，其中国内最常见的亚型PTCL-NOS，5年生存率仅30%左右，相较于弥漫大B细胞淋巴瘤60%~70%的5年生存率，治疗现状不容乐观。

目前，以蒽环类药物为基础的CHOP或CHOP样化疗方案仍是PTCL的一线治疗方案，但其复发风险极高，并且缺乏对难治性或复发性PTCL（r/r PTCL）的有效治疗方案。常用的二线药物（如组蛋白脱乙酰酶抑制剂）治疗缓解率低于30%。免疫检查点抑制剂治疗可能会在某些PTCL亚型中诱导超进展。因此，临床上亟需开发针对r/r PTCL的更加有效的治疗手段。

在此次ASCO公布的最新数据中，戈利昔替尼展现出了令人欣喜的抗肿瘤疗效，主要研究终点IRC评估的ORR达44.3%，其中一半以上的患者达完全缓解（23.9%），在不同亚型中均观察到获益。截至数据截止时间，中位缓解持续时间仍未到达。相较于现有治疗选择，戈利昔替尼缓解率高，疗效持续，且安全性良好，有望改善PTCL患者的生存。

作为国内自主研发的、PTCL领域首款JAK1高选择性抑制剂，戈利昔替尼已获得美国FDA的“快速通道认定 (Fast Track Designation)”，有望成为未来PTCL治疗的重要选择。当然，未来仍需进行更大规模的随机对照研究，并延长随访时间以进一步验证戈利昔替尼的疗效和安全性。

PTCL是一类异质性较强的疾病，临床没有较好的治疗手段，即使近年来各类型的新药研发进展快速，但对于r/r PTCL的治疗仍然不能取得较为满意的临床疗效。JAK/STAT信号通路是T细胞恶性肿瘤中的发病机制中的通路之一，意味着JAK抑制剂将成为PTCL治疗的一个潜在靶点。

JACKPOT-8研究是针对于r/r PTCL的一项全球多中心注册临床研究，旨在评估我国自主研发的新一代口服的JAK1高选择性抑制剂在r/r PTCL中的疗效和安全性。我们团队参与了该项研究。在研究过程中，我们发现戈利昔替尼单药治疗起效快，反应率高，且治疗缓解持续时间长，为入组患者带来了很好的临床获益。我们入组了包括PTCL-NOS，AITL和NK/T等多个亚型的PTCL患者，戈利昔替尼单药均显示了较好治疗效果。

同时，戈利昔替尼的不良反应可控，为我们临床的治疗管理提供了很大便利。我们期待这项研究的最终结果，同时也期待像戈利昔替尼这样的新型药物为r/r PTCL患者提供更多，更优效的治疗选择。

过去十几年，在我国临床专家和药物研发企业的共同努力下，中国淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病等血液恶行肿瘤的临床治疗取得了众多突破性进展。中国患者基数庞大，发病率日益上升，临床治疗需求亟待满足。

随着新的药物和治疗手段的研发成功，淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的治疗从单一的化疗和放疗治疗的时代，逐渐发展到靶向治疗、免疫治疗时代，在这个过程中，我国的专家学者发起并参与了多项大型临床研究。

血液淋巴肿瘤治疗领域中新药国内自主研发的新药频出，从双特异性抗体、抗体偶联药物(ADC)、新型多靶点抑制剂，到CAR-T技术的发展；从早期的APL砷剂治疗 APL的研究改变了国际指南针对于APL治疗的一线推荐，到HSCT“北京方案”被国际移植领域专家认可，并普遍应用；从淋巴瘤领域首个国内原研药物西达本胺的出现，到此次报道的首个淋巴瘤领域JAK1抑制剂戈利昔替尼的优效数据；中国专家发起的临床研究不断解决患者的临床需求，为患者提供生存获益，并得到国际学术界的认可和重视。中国血液肿瘤的诊疗已从向国外学习逐渐向实现自主创新发展转变，并在国际学术界发挥越来越大的影响力。