壹生资讯-【血液罕见病】重型血友病A伴抑制物患儿，接受低剂量免疫耐受诱导治疗的相关临床经验

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【血液罕见病】重型血友病A伴抑制物患儿，接受低剂量免疫耐受诱导治疗的相关临床经验

2023-11-15作者：医学论坛报秋宇资讯

原创

本期导读

本系列将持续介绍血液系统罕见病相关最新研究进展、临床病例等。本期聚焦重型血友病A伴抑制物患儿接受低剂量免疫耐受诱导治疗的相关临床经验。（*文末可阅读专题）

● 原标题

重型血友病A伴抑制物患儿接受低剂量免疫耐受诱导治疗：联合免疫抑制剂是有效的，但对抑制物峰滴度＜200 BU/ml是不必要的

● 本期作者

首都医科大学附属北京儿童医院

李正萍张姮杨灿金皎方拥军吴润晖

● 授权摘自

《第十一届北京罕见病学术大会暨2023京津冀罕见病学术大会会刊》

摘要

目的

比较在低剂量免疫耐受诱导治疗（凝血因子Ⅷ 50 IU/kg，每日一次）中，当抑制物峰滴度≥200 BU/ml时联用免疫抑制剂（LD-ITI-IS200）方案与当抑制物峰度≥40 BU/mL时联用免疫抑制剂（LD-ITI-IS40）方案的ITI疗效和成本。

方法

前瞻性、历史对照、单臂、单中心队列研究。纳入2021年前接受LD-ITI-IS40方案，与2021年后接受LD-ITI-IS200方案的重型血友病A（SHA）伴抑制物患儿。成功定义为连续两次抑制物转阴及回收率达标。

结果

共94例患儿纳入研究，30例接受LD-ITI-IS200方案，64例接受LD-ITI-IS40方案，两组患儿基线特征相似。相较于LD-ITI-IS40方案，LD-ITI-IS200方案中患儿IS 联用率减少了32.5%。

LD-ITI-IS200方案与LD-ITI-IS40方案取得相似的成功率（60.0%对71.9%），相似的达成功时间（7.4个月对10.4个月）及相似的年化出血率。

相较于LD-ITI-IS40方案，LD-ITI-IS200方案达成功的治疗成本（单位公斤体重）更低。

共38例患者抑制物滴度在40~199 BU/ml，其中10例接受LD-ITI-IS200方案（即不联用疫抑制剂），28例接受LD-ITIS40方案（即联用免疫抑制剂），取得相似的成功率（75.0%对64.3%）及达成功时间（9.0个月对8.8个月）。

结论

更严格的联用免疫抑制剂标准（即当抑制物峰滴度≥200 BU/ml时联用免疫抑制剂），相较于当抑制物峰滴度≥40 BU/ml时联用免疫抑制剂，在降低治疗成本的前提下，取得相似的ITI疗效。对于SHA伴抑制物患儿，在低剂量ITI治疗过程中，抑制物峰滴度＜200 BU/ml时，没有必要联用免疫抑制剂。

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