来自克利夫兰诊所的医生和科学家们，针对会改变2020年实践的医学创新进行了评选。在2019年10月举办的克利夫兰诊所医学创新峰会中，这10大医学创新最终揭晓。快来了解那些值得我们关注的医学创新。

1、具有双重作用的骨质疏松症新药

自1995年以来，骨质疏松症的治疗药物仅限于抑制骨吸收，减慢骨质流失；2002年，合成代谢药物开始流行，通过刺激构建骨骼的细胞来促进骨骼形成，但是这些合成代谢药物所产生的刺激作用也促进了骨吸收。

一个新药解决了上述问题。Romosozumab虽然是合成代谢类药物，但是也显示出抑制骨吸收的特性。与既往的骨质疏松药物相比，该药物既可以减慢骨质流失，也能促进骨骼形成，并有助于降低骨折的发生风险。FDA于2019年4月批准该药物上市。 

2、二尖瓣修复微创手术的扩大应用

二尖瓣修复微创手术于2013年10月面世，这种经导管治疗二尖瓣反流的装置为患者提供了一种微创的解决方案。但是该装置既往仅被批准用于治疗不适合进行开放性心脏手术的原发性或退行性二尖瓣反流患者。对于那些二尖瓣手术风险较低的患者，可以选择药物治疗，或者采用更传统、更具侵入性的手段。

2019年3月份，FDA扩大了这一微创治疗的适应证，即可用于进行了最佳药物治疗、但有继发性或功能性二尖瓣反流患者。

3、转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的开创性治疗

心脏罕见病ATTR-CM是一种进行性、易漏诊但可能致命的疾病。该疾病如果不加以治疗，会影响心脏功能直至发生心衰。

之前一直都没有治疗ATTR-CM的药物，仅有的希望是心脏移植。但是2019年5月，一项新批准为患者带来了希望。Tafamidis是首个被批准用于治疗遗传型和野生型ATTR-CM的药物。

Tafamidis的3期临床试验结果表明，该药物可使患者死亡风险降低30%，该研究结果公布一年后，就获得了FDA批准。

4、花生过敏的新疗法

利用药物来治疗食物过敏被研究有一段时间了，但是很多人认为不够理想或者说不太可能。近年来，花生过敏的治疗取得了突破，针对花生过敏的一种新型免疫疗法取得了非常不错的结果。

该药物是花生来源的口服生物制剂，可每天提供300mg花生蛋白的目标维持剂量。这种治疗的作用是建立过敏者对花生的足够耐受性，以保证无问题地应对花生的意外接触。

在关于这项新免疫疗法有效性的最新研究中，每位受试者接受的治疗剂量不断增加，直至达到维持剂量。研究结束时，大约80%的参与者达到了每日维持剂量（300mg，一颗花生），近三分之二的参与者在治疗9-12个月后，每天可以耐受相当于两颗花生的剂量。

整个研究中参与者报告的副作用比研究者预测的少得多。总而言之，研究结束时，参与者平均能够承受比开始时高100倍的花生剂量，而且结束时高剂量引起的症状比研究开始时较低剂量引起的症状更轻。

尽管该疗法不能治愈过敏，可能也不适用于所有人，但FDA专家组还是于2019年9月建议批准该疗法。该药物为那些恐惧突发过敏的人们带来了改变生活的希望。

5、闭环脊髓刺激

脊髓电刺激（SCS）是一种利用脉冲电流刺激脊髓神经以缓解疼痛的方法。FDA于1989年首次批准SCS来缓解躯干、手臂或腿部神经损伤引起的慢性疼痛。目前，该疗法约占所有神经调节疗法的70%，全世界每年约有5万名患者接受神经刺激器植入。

但传统的SCS疗法也有其缺陷。植入刺激器后，每位患者会被设定一个固定量的刺激，在固定输出脊髓刺激的情况下，近25%患者的治疗效果不能令人满意。

随着闭环脊髓刺激的创新，过度刺激和和疼痛缓解效果降低的问题已成为过去时。对于疼痛管理领域而言，这是一种新的闭环SCS系统，利用了一种能够与脊髓神经元实时通信的刺激器。无论患者进行何种活动（坐着，站立等），这个新系统都能确保一定程度的刺激，以最佳缓解疼痛。

对该装置进行关键性研究的三个月时间里，研究结果表明能非常有效缓解疼痛，82%的患者达到了≥50%的止痛效果，而58%的高反应者的止痛效果达到了80%。

该系统于2019年9月获得CE认证，并积极寻求FDA批准。借助这项新技术，患者将获得显著的疼痛缓解，更好的睡眠和更少的药物治疗。

6、骨科修复领域应用生物制剂

对于运动员和普通人而言，前交叉韧带（ACL）撕裂都是一种可怕的灾难。这种损伤的重建，可能需要花费数月甚至数年以达到康复。

ACL撕裂的重建是相当标准化的，而且在不断完善。尽管大多数患者能够恢复活动，但ACL的再撕裂率可高达20%，其中约80%的患者在手术后15-20年发展为关节炎。为了获得更快、更低风险且能够维持长期效果的治疗，专家们正在利用患者自身的组织和免疫系统，并探索在骨科修复领域应用生物制剂。

在骨科修复中，使用的生物制剂是指细胞、血液成分、生长因子和其他天然物质，来促进愈合并减少炎症。

这项新技术使用桥接支架（一种注入了专门的生物因子并结合患者自身血液的海绵）来刺激撕裂的前交叉韧带的愈合。在此过程中，只需要很小的切口即可植入支架，不需要非关键部位的移植物，保留了ACL组织而不是将其切除。

目前该疗法已在75位患者中进行了试验，针对此疗法的一项关键试验从今年10月份开始。

7、预防心脏植入装置感染的抗生素包膜

目前，手术前给予合适的抗生素，是预防装置植入后感染的最佳方法，但是感染仍在继续发生。不过一项新方法可以将心脏植入性电子装置（CIED）感染的风险降至最低。

由网状材料制成的可防止感染的抗生素包膜，在术中可放置到体内包围CIED。植入后该包膜可释放抗菌药物7天，为期一周的药物释放极大降低了感染的风险。该包膜会在9周内溶解，不留下任何痕迹。

可吸收包膜在2013年接受了FDA审查，并在2014年获得了CE认证，但是专业医疗人员一直关注的是全球随机试验结果。2019年3月近7000个患者的结果公布，平均随访20.7个月，相比对照组，包膜组的一年主要感染率降低了40%。

8、新降脂药物可降低他汀不耐受患者的胆固醇

Bempedoic acid是每日一次的口服药物，与其他降脂疗法（包括他汀类药物）联用，可显著降低LDL。Bempedoic acid通过抑制三磷酸腺苷柠檬酸裂解酶来降低胆固醇合成，不会在骨骼肌中转化为活性物聚集，因此不会发生肌肉疼痛的副作用。

在该药物的临床试验中，对于无法耐受全剂量他汀的患者，该药物可以降低LDL约25%。这些发现是2019年2月提交给FDA批准的核心内容。

9、PARP抑制剂用于卵巢癌的维持治疗

新诊断的卵巢癌患者通常的治疗方式是手术及接受6-8个周期的化疗。虽然多数患者会有应答，但很多患者最终会变得耐药，疾病复发。2011年，PARP抑制剂进入肿瘤领域，对复发性癌症患者显示出益处。过去几年来，肿瘤学家们开始探索PARP抑制剂的更广泛用途，例如用于维持治疗。

2018年，FDA批准将PARP抑制剂用于BRCA突变卵巢癌患者一线化疗后的维持治疗。今年早些时候发布的3期研究结果是其获批的依据，显示3年复发风险降低了70%。

目前有几项晚期试验在探索PARP抑制剂用于卵巢癌，至少还有两个药正在寻求或者已经获得批准用于维持治疗。除了看到无进展生存期得到改善外，研究人员还希望PARP抑制剂可以显示出更好的长期疗效，还有人希望其可以成为一线治疗。

10、射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）的新型药物

对于射血分数降低的心力衰竭（HFrEF），有很多药物在死亡率方面都有益处。但是对于HFpEF，目前的治疗推荐都是针对症状缓解以及合并症，HFpEF患者可能被处方以HFrEF类似的药物，例如利尿剂，但是不会出现与HFrEF类似的临床结局。

目前，HFpEF有两类药物正在探索中，SGLT2抑制剂和血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂。

SGLT2抑制剂是一种降糖药物，4年前在心脏领域首次亮相，试验结果不仅显示出SGLT2抑制剂对2型糖尿病患者的安全性，也降低了患者心血管死亡和心力衰竭住院风险。

新发表的文献中，已经报告了一个SGLT2抑制剂用于HFpEF患者（伴或不伴糖尿病）的结果，其他药物正处在晚期试验中。报告指出，该SGLT2抑制剂可以减少心血管死亡和心力衰竭住院的发生率。

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转自：医咖会