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尚无标准方案的皮下脂膜炎T细胞淋巴瘤，到底该多药联合化疗还是免疫调节治疗？

2023-06-13作者：医学论坛报秋宇资讯

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皮下脂膜炎T细胞淋巴瘤（SPTCL）是一种罕见的高度异质性的细胞毒性T细胞淋巴瘤，部分患者伴有噬血细胞综合征（HPS），其进展迅速，过去认为预后相对较差。在儿童青少年中更是极为罕见。

目前尚无标准治疗方案，以往最常用的治疗方法为多药化疗，文献报道缓解率仅为0%~67%，有的患者甚至需要造血干细胞移植治疗。

日前，国家儿童医学中心北京儿童医院淋巴瘤团队在Orphanet Journal of Rare Diseases杂志在线发表了回顾性总结北京儿童医院自2010年初至2021年底收治的近2000例非霍奇金淋巴瘤患者中，经病理确诊的18例SPTCL患儿的临床特征及治疗方案的报告，比较了多药化疗与免疫调节治疗的临床疗效。

这是迄今为止，经病理学证实的单中心报告中数量最多的儿童皮下脂膜炎T细胞淋巴瘤病例队列。

研究结果提示，儿童及青少年皮下脂膜炎T细胞淋巴瘤中位发病年龄为11.1岁。

所有患儿均发现无痛性皮下结节或皮肤斑片状病变，最常见累及下肢和/或躯干（见附图）。

根据单中心的经验，观察到在年龄较小的儿童（发病年龄小于1岁）中可能会自发缓解，而年龄较大的儿童往往并发HPS。

回顾性报告中指出中心2019年前，治疗以化疗为主，10例患者初始接受化疗。随着对疾病的不断认识，初始免疫抑制治疗（糖皮质激素联合环孢素A或芦可替尼）是中心2019年后最常用的治疗方法。

在研究中，截至随访结束，化疗组和免疫调节剂组的CR率分别为80.0%（8/10）和71.4%（5/7）。

值得注意的是4/5例（80%）筛查患者HAVCR 2基因纯合突变阳性，结合文献报告提示伴噬血细胞综合征者的发病与基因纯合突变有关，因此团队建议合并噬血患儿应检测HAVCR 2突变状态，以确定需要进一步强化治疗的患者。

研究的重要意义

本研究的结果表明儿童及青少年SPTCL预后相对较好

既往多药及长期化疗治疗疗效明确，免疫调节治疗作为多药化疗前的一线治疗也可使SPTCL患儿获益，还需要注意HAVCR 2突变检测以识别需要强化治疗的HPS患儿。

另外研究还解答了人们既往的困惑，表明了该病与EB病毒无明显相关性。

段彦龙

首都医科大学附属北京儿童医院

国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科主任医师。一直从事儿内科、儿童血液/肿瘤以及戈谢病等罕见病方面的临床工作。主要研究方向为儿童淋巴瘤、淋巴结病、戈谢病。中国临床肿瘤学会抗淋巴瘤联盟儿童及青少年淋巴瘤学组委员、中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会内科学组委员、国家卫生健康委儿童淋巴瘤诊疗规范(2019 年版) 编写审定专家组专家、国家卫健委权威医学科普项目专家、中国小儿血液与肿瘤杂志编委、中华慈善总会罕少见病救助公益基金医学顾问、北京抗癌学会淋巴血液肿瘤专业委员会委员、北京医学会罕见病学分会委员、北京医学会儿科分会青年委员会委员。

曾先后赴美国圣吉德(St. Jude)儿童研究医院及哥伦比亚大学附属儿童医院血液肿瘤科访问学者;曾获香港大学李嘉诚医学院郑裕彤奖助金在香港玛丽医院学习;获2010年及2011两年度新加坡St.Jude-VIVA儿童肿瘤论坛奖学金资助培训，2017年美国丹法癌症研究中心/波士顿儿童医院访问学者。

来源：中国医学论坛报今日血液