壹生资讯-阿糖苷酶β治疗中国法布里病患者的安全性与有效性：一项开放标签、多中心Ⅳ期临床研究

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2026-03-11作者：壹声资讯

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研究名称：阿糖苷酶β治疗中国法布里病患者的安全性与有效性：一项开放标签、多中心Ⅳ期临床研究

发表期刊：Orphanet Journal of Rare Diseases（IF 2024：3.5）

通讯作者：陈楠

主要作者单位：上海交通大学医学院附属瑞金医院

研究解读

背景：本研究是首个在中国法布雷病患者中评估酶替代治疗（ERT）安全性与有效性的Ⅳ期临床研究，同时探讨新冠病毒（COVID‑19）感染对接受ERT治疗的法布雷病患者预后的影响。

方法与结果：符合条件的患者接受阿糖苷酶β静脉输注（1.0 mg/kg，每2周1次），最长治疗48周。主要终点为β-阿糖苷酶的安全性；有效性终点包括：血浆球三糖神经酰胺（GL-3）、球三糖鞘氨醇（Lyso-GL-3）、临床症状及估算肾小球滤过率（eGFR）从基线至第48周的变化。

按年龄（＜30 岁、≥30 岁）及是否感染COVID-19进行事后亚组分析。

共22例患者完成研究，其中14例曾感染COVID-19。8例（36.4%）报告治疗相关不良事件（AE）及输注相关反应（IAR）。

至第48周，血浆GL-3平均下降34.6%，Lyso-GL-3平均下降60.3%。13例（59.1%）患者特异性症状较基线改善。研究期间eGFR无显著变化，总体人群eGFR年斜率为0.43 mL/（min·1.73 m²·年）（95%CI：-5.95～6.82）。

亚组分析显示：＜30岁患者（n=11）在 GL-3、Lyso-GL-3下降、症状改善及延缓eGFR下降方面，整体优于≥30岁患者（n=11）。COVID-19感染组（n=14）的上述获益弱于未感染组（n=8）。

结论：本研究证实阿糖苷酶β在中国法布雷病患者中安全有效，并提示COVID-19感染可能对法布雷病患者的肾脏预后产生潜在影响。

每一项临床研究都倾注着研究团队的心血结晶。学习过后，您是否有所收获？或有疑问想与主创团队分享？请在评论区留言，期待与您交流！

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