上期肿瘤临床试验专题一里，我们了解了什么是肿瘤临床试验，谁应该考虑参加临床试验，以及临床试验的目的和安全性等问题。随着抗肿瘤药物的研发和治疗方案的不断探索，将有越来越多的肿瘤临床试验陆续开展，面对如此多的临床试验，该如何选择？

       本期肿瘤临床试验专题二将介绍参加肿瘤临床试验前需要了解的内容！干货满满，继续阅读下文吧～

       参加临床试验前，首先需要与开展临床试验的医疗团队成员充分沟通，了解试验的基本情况；另一方面，也要与目前的诊治医生、最了解您病情的医生充分讨论该临床试验，通过与目前接受的治疗方法进行比较，来决定该临床试验是否是一个好的选择。

       （1）本试验的目的是什么? 试验属于哪种类型，治疗性还是预防性?

       （2）为什么研究者认为试验可能有效?前期获得了哪些研究结果，这些结果意味着什么？

       （3）与目前接受的治疗相比，试验的治疗方案可能带来的获益和风险分别是什么?

       （4）试验可能影响日常生活吗?需要持续多长时间？过程中是否需要住院？试验的随访是什么类型，电话随访还是需要来医院进行？

       （5）试验的相关费用由谁支付？

       （6）试验结果是否会提供给您？

       通常分为I～IV期，不同的分期试验的目的和主要观察内容均存在差异。

       I期临床试验

       主要目的是监控药物的安全性，并观察人体对该药的反应。抗肿瘤药物的I期临床试验选取的是肿瘤患者，受试者多为目前没有标准治疗的患者。

      II期临床试验

      在不同类型的肿瘤中或拟定的某瘤种中进一步探索新药的抗肿瘤活性。试验中除了观察药物的安全性，也要观察有效性，并进一步收集有关药物动力学和药理方面的资料，同时应做剂量范围的试验，找出合适的剂量及给药方案用于III期临床试验。

       III期临床试验

      该期试验可进一步验证药物对目标适应征患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分依据。该期临床试验需要的受试者较多，多达几百甚至几千例。III期临床试验是一项投入大、周期长的研究，多采用随机分组设置对照组的方法进行研究，而对照组多选用目前的标准治疗。

       多数III期临床试验是观察药物是否能延长患者的生存时间，因此，研究周期较长，多数试验会在研究开始后的一段时间进行中期分析，对初步疗效结果进行总结，指导后续试验的进行。中期分析计划应事先设定，并接受数据和安全监测委员会的监督，获得分析结果后，研究者会被告知是否继续进行试验或对试验方案进行修改。

       例如一项针对早期乳腺癌人表皮生长因子受体2（HER2）阳性的患者，观察曲妥珠单抗能否延长此类患者生存时间的HERA研究，在试验开始后3年进行的中期分析显示，对于应用1年曲妥珠单抗治疗的患者，其复发几率明显低于不使用曲妥珠单抗治疗者。于是方案进行了如下修改：对于开始进入观察组（不接受治疗）的患者，可选择曲妥珠单抗治疗。美国曾开展了一项比较新药temsirolimus 联合来曲唑与来曲唑单药治疗晚期乳腺癌疗效的研究，中期分析显示联合治疗不优于单药，于是试验提早结束，避免了部分患者继续接受无效的治疗。因此，有计划的中期分析符合伦理、科学和经济的目的。意料之外的严重毒性、严重副作用或伦理因素均可以终止临床试验。

      IV期临床试验

      该期试验是指当新药被批准上市后，由申请人自主进行的应用研究，旨在考察在广泛使用条件下该药物的疗效和不良反应。

      根据国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心的介绍，临床试验通常代表着国际最先进的药物研发方向；受试者可得到包括研究医生、护士、临床协调员等在内的整个临床研究团队的专业照顾，用药过程中不良事件的监测、评效检查及临床用药时间把控严格，安全性得到最大可能的保障；而临床试验负责人均为领域内的权威专家，在整个试验过程中针对治疗起到监督指导的作用。

       另一方面，绝大多数临床试验免费提供试验药物并报销方案中要求的化验和检查费用，减轻了患者的经济负担；受试者的检查、化验及住院预约均可享受绿色通道服务。

      当然，在可能带来以上获益的同时，也有相应的风险，受试者需要了解，临床试验的风险主要包括：常见或不可预见的药物相关不良事件；临床试验提供的药物治疗可能无效；开始治疗前需要完成临床试验要求的相关检查，需要2-3周额外的等待时间；部分患者可能会分到常规治疗或安慰剂的对照组，若试验无交叉则无获得新药治疗的机会；入组试验后化验、检查和随访需严格按方案要求进行，需要受试者投入更多的时间和精力来配合。

       由此可见，面对临床试验，需要充分了解试验的各项情况，征求试验医疗团队和诊治医生的建议，同时结合自身状况。既不能盲从，也不可盲目拒绝，知己知彼，谋定而后动！

内容来源

《乳腺癌患者教育手册》主编：江泽飞，副主编：殷咏梅

国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心临床试验科普

编辑 ｜ 刘婷（中国医学论坛报）