任何人都看不出，三年前，2岁的米歇尔因为颈部巨大的恶性肿瘤无法正常呼吸，离死神仅一步之遥。而经过一款“神奇”的药物治疗后，2020年最新的采访时，她的父母激动地说，米歇尔体内已经没有任何病灶了，现在她已经重回正常生活！

图片来源：洛杉矶儿童医院

这对年轻的父母以为孩子是被某种虫子咬了，儿科医生最初也以为是感染引起的淋巴结肿大，各种抗生素无效后才去大医院进行检查，结果显示米歇尔竟然得了恶性程度很高的梭形细胞肉瘤。

第一时间赶到洛杉矶儿童医院后，医生却告诉他们一个更坏的消息，米歇尔肿瘤的位置非常复杂，包裹在气管和肺部主要血管周围，并且一部分肿瘤还侵犯了米歇尔的神经，导致她的上臂和面部无力，根本就没有手术和放疗的机会。

唯一能做的就是基因检测，看看有没有临床试验可以参加，这意味着米歇尔生存的机会非常渺茫。

克里斯蒂娜（Christina）和她的丈夫乔（Joe）带着米歇尔回家等待结果，而让他们万万没想到的是，仅仅一周后（12月1日)，米歇尔的病情就出现了爆发式进展，她整个右侧脸都肿起来了，还出现了呼吸困难，医生说这是由她颈部的肿瘤快速增大引起的，她小小的呼吸道已经有一半被堵住了！

这一次，她被直接送进了儿童重症监护室，死神越来越近！

克里斯蒂娜（Christina）和丈夫在这一刻完全崩溃了，他们抱头痛哭，本想护她一世周全，在面对肿瘤的时候，他们才发现自己是多么的渺小和无助，只能眼睁睁地看着死神悄然降临，将他们的挚爱一点点从身边夺走。

然而，所有的人都没有放弃这个可爱的生命，整个医疗团队都在竭尽全力让她的病情稳定下来，为她争取更多的时间获得治疗。

就在生死一线的时刻，救命稻草出现了。

当时这家医院儿童癌症中心的副主任Leo Mascarenhas博士正在进行一项新药临床试验，叫作larotrectinib的口服药物。这个药物是专门针对表达NTRK融合蛋白的肿瘤，这是一种由两个独立的基因组成的杂交癌基因，可以驱动肿瘤的生长。他非常怀疑米歇尔的肿瘤可能带有NTRK融合蛋白，因此让检测公司要求加快分子检测的速度。

就在当天的晚上7点，检查结果出来了，Mascarenhas博士和医疗团队的内科医生，分子遗传病理学家一起分析了基因检测的结果，惊喜地发现，米歇尔的肿瘤竟然真的存在TPM3-NTRK1融合。

医生兴奋地说，这根关键的救命稻草简直出现的太及时！因为存在这个突变意味着米歇尔可能有资格参加专门针对NTRK融合的新药物larotrectinib的临床试验。

可是米歇尔的病情太重了，他们也只能尽力一试。

Leo Mascarenhas, MD, MS

所有人都在争分夺秒地从“死神”手中救回米歇尔。

通常像这类突破性新药的Ⅰ期试验临床试验的审批是非常严格和复杂的，而Mascarenhas博士立即亲自致电了该试验的国家研究主任，并提交了一份正式报告，幸运的是，当晚他们就得到了回复，批准米歇尔参加临床试验。

入组后，他们遇到的另一个问题就是用药。因为临床试验药物存储在专门的研究药房中，该药房仅在工作日开放，在了解了米歇尔的病情后，实验小组开了绿灯，一名研究药剂师专门在周六为米歇尔准备了她需要的每日两次的悬浮液剂量，用注射剂让米歇尔缓慢喝下。

而让医生震惊的是，米歇尔仅仅在治疗后的24小时内，就对药物做出了响应，症状迅速好转，这远远超出了医生的预期，周六来医院的时候她还在重症监护室，而周二，她就和爸爸妈妈回家了！

他们抓住最后一根救命稻草，这简直是个奇迹！

治疗两个月后，第一次扫描发现她的肿瘤已经缩小了约60％，放射科的医生说肿瘤已经小的很难进行测量了，米歇尔会继续接受治疗直到她对药物耐药或肿瘤完全消失为止。

基于米歇尔和其他临床数据的惊艳结果，美国FDA已经于2018年11月26日正式批准了larotrectinib上市！ 

故事更新：

2020年11月最新消息： 米歇尔的肿瘤现在缩小到在她最近的3场MRI扫描中都无法检测到的程度。米歇尔（Michelle）的父亲乔（Joe）感动地说：“感谢整个医疗团队做的一切！当米歇尔人生的旅程重新开始时，我们希望她每一天都有最好的生活。”