Martin Fassnacht教授：PPGL是一类罕见且高度异质性的神经内分泌肿瘤，其疾病负担主要来自两个方面。一方面，肿瘤本身可能发生生长、局部浸润或转移；另一方面，儿茶酚胺过度分泌可能引起血压波动、心动过速和头痛等临床表现，少数患者还可能发生心肌梗死、心力衰竭或卒中等严重并发症，甚至危及生命。

因此，对PPGL的评估不能仅关注肿瘤大小或常规影像学变化，还需综合考量激素分泌功能、症状负担、疾病进展速度、病灶位置及功能影像特征。值得注意的是，影像学显示的肿瘤负荷与激素相关临床表现并不一定完全一致。PPGL还具有突出的遗传异质性。遗传评估不仅有助于识别疾病相关的遗传因素，也可为家族成员筛查、遗传咨询及患者长期随访提供重要参考。需要指出的是，检出与肿瘤发生发展相关的基因改变，并不意味着所有PPGL均属于遗传性疾病。

因此，PPGL专科化管理的核心并非增加检查项目，而是整合生化检测、影像学、遗传学及其他相关临床信息，为患者制定个体化、可持续的长期管理方案。

童安莉教授：从国内临床实践看，PPGL作为一种罕见肿瘤，目前仍缺乏关于其患病率和疾病负担的全国性数据。功能影像学检查、基因检测、相关治疗及长期随访管理在不同地区和医疗中心之间的可及性仍存在差异。

2025年11月，我们发布了《转移性副神经节瘤和嗜铬细胞瘤诊治专家共识》，旨在为国内转移性PPGL的规范化诊疗提供一套可落地执行的参考框架^[1]。但这仅仅只是一个起点。我们未来仍需完善规范化评估流程，强化多学科协作模式，搭建更加完善的长期随访体系。与此同时，我们也要思考，如何把国际上最新的研究进展更好地转化、应用到国内的临床实际工作当中。

童安莉教授：首先此类患者的治疗方案包含支持对症治疗、局部治疗和系统治疗。在LITESPARK-015研究数据公布之前，系统治疗选择主要包含CVD方案等细胞毒性化疗、替莫唑胺、TKI类药物、以及MIBG或PRRT这类放射性核素治疗^[1]。

目前，国内尚无获批用于PPGL的系统治疗药物，各类治疗手段在不同地区的可及性差异显著。是否启动系统治疗，不能仅根据患者是否发生转移作出判断，还需综合评估疾病进展速度、肿瘤负荷、病灶位置、激素分泌情况、临床症状、遗传背景、功能影像结果、既往治疗史，以及接受局部治疗的可行性。

不同治疗方式各有其适用条件和局限。CVD化疗方案可以用于肿瘤快速进展的患者，但其毒性及治疗实施方面的负担可能限制长期应用。替莫唑胺具有口服给药的便利性，但现有证据主要来自回顾性研究。TKI类药物已获得前瞻性研究数据支持，但PPGL患者本身心血管风险就偏高，高血压这类药物不良反应处理起来难度较大。放射性核素治疗的应用则取决于病灶摄取情况、医疗机构资质及临床经验。国内可开展相关治疗的医疗中心有限，部分患者可能需要跨地区就医。

因此，当前临床需求不仅在于增加治疗选择，更需要能够支持药物获批及规范化应用的高质量证据，从而提升系统治疗的可及性。

Martin Fassnacht教授：国际临床实践与童教授介绍的中国情况总体相似。不同地区可选择的治疗方式和临床决策因素基本一致，通常需要根据疾病进展速度、病灶摄取情况及其他患者特征制定治疗方案。例如，放射性核素治疗的选择需要以病灶具有相应摄取为前提。

欧洲与中国的主要差异，在于放射性核素治疗的可及性相对较高。对于疾病进展较缓慢且病灶具有相应摄取的患者，我们中心通常会优先考虑放射性核素治疗。不同示踪剂可帮助评估病灶是否具备相应治疗条件，并为治疗选择提供依据。

Martin Fassnacht教授：LITESPARK-015是一项国际多中心、开放标签、多队列Ⅱ期临床研究。本次讨论主要聚焦A1 cohort即PPGL队列，该队列共纳入72例无法接受以手术为主的根治性治疗的局部晚期或转移性PPGL患者^[2]。研究主要终点为盲态独立中心依据RECIST 1.1标准评估并确认的客观缓解率，其他评估指标包括缓解持续时间、疾病控制率、无进展生存期、总生存期、安全性及降压药物使用变化。

研究结果显示，贝组替凡治疗的客观缓解率为26%，疾病控制率超过85%，71%的患者出现靶病灶缩小。中位缓解持续时间为20.4个月，中位无进展生存期为22.3个月；2年无进展生存率和总生存率分别为49%和76%^[2]。这些结果显示，贝组替凡在局部晚期或转移性PPGL患者中展现出具有临床意义的抗肿瘤活性和较持久的疾病控制，是很有潜力的系统治疗药物。我本人也参与过FIRSTMAPPP研究，这是一项评估舒尼替尼的随机双盲、安慰剂对照Ⅱ期试验，研究对象是已经明确发生进展的转移性PPGL患者^[3]。该研究预设的主要终点是12个月无进展生存率，结果为36%，整体中位无进展生存期是8.9个月^[3]。FIRSTMAPPP只在欧洲人群开展，而LITESPARK-015属于国际多中心研究。两项研究都没有按照特定遗传状态筛选受试者。

现有研究提示，80%的PPGL存在功能性HIF-2α过表达，而这正是贝组替凡的重要作用靶点^[4]。LITESPARK-015研究以及亚组分析当中，不同遗传背景的患者均可以观察到疾病缓解^[2]。因此，现阶段应当将该研究结果解读为这项试验全部入组患者的整体临床获益，而不是把该药的治疗价值局限在某几个特定遗传亚组当中，这也是我们中心目前所持的观点。