回顾胆道肿瘤诊疗的发展历程，规范化体系建设是最具标志性的进步。周军教授回忆道，CSCO胆道肿瘤专家委员会的成立，标志着胆道肿瘤作为一个独立的瘤种正式受到学界重视，结束了过去依附于肝癌或其他消化道肿瘤的局面。2019年，在秦叔逵教授和梁后杰教授的带领下，CSCO胆道专委会撰写了胆道肿瘤诊疗专家共识。2020年，《CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南》正式发布——而美国国家综合癌症网络（NCCN）胆道指南从肝癌指南中独立出来，是在2021年。中国在胆道肿瘤规范化诊疗体系建设上，实现了对国际的“弯道超车”。

从缺乏统一规范到逐步建立指南体系，中国胆道肿瘤诊疗已迈入循证医学阶段。中国研究者的贡献日益凸显——围手术期治疗、晚期一线免疫治疗、二线精准靶向治疗等领域的重磅证据，正越来越多地来自中国。

然而，体系建设取得突破的同时，临床诊疗面临的现实困境同样不容回避。周军教授指出，胆道恶性肿瘤（BTC）诊疗挑战依然严峻，超过60%的患者在确诊时已是晚期，五年生存率不足5%¹。此外，中国胆道肿瘤还具有独特的病因学特征——乙肝病毒携带、华支睾吸虫等寄生虫感染、胆囊结石及慢性炎症恶变等占比明显高于西方国家²。与此同时，流行病学数据长期系统性缺失，肝内胆管癌常被并入原发性肝癌统计，肝外胆管癌容易被忽视，而胆囊癌发病率仅有粗略估算。不仅如此，区域诊疗资源和技术不均衡，导致基层医疗机构全程规范化诊疗的落地仍面临诸多挑战。

指南的撰写让胆道肿瘤诊疗“有章可循”，本土化高级别证据的产生则让中国患者真正“有据可依”。2026年ASCO年会上，《恩沃利单抗联合GEMOX方案一线治疗晚期BTC的Ⅲ期临床研究》³重磅亮相。该研究由秦叔逵教授牵头，在全国36家中心共纳入472例中国受试者。

周军教授评价道，恩沃利单抗作为首个完成一线胆道癌治疗Ⅲ期临床研究的国产PD-L1抑制剂，其Ⅲ期研究全部入组中国人群，数据真实反映中国患者的疗效和安全性特征，避免了国际研究中因种族差异带来的不确定性，填补了中国人群免疫治疗证据的空白。

研究数据令人振奋：恩沃利单抗联合化疗组的中位总生存期（OS）达到10.9个月，显著优于单纯化疗组的8.6个月（HR=0.723，P=0.0016）。36个月OS率分别为12.5%对7.7%。各个亚组中均观察到OS获益，尤其是肝内胆管癌和转移性胆管癌人群。

周军教授进一步分析，虽然TOPAZ-1和KEYNOTE-966研究^4-5已确立免疫联合化疗的全球标准治疗地位，但其入组人群均以欧美人为主，采用吉西他滨联合顺铂（GC）化疗方案。而恩沃利单抗Ⅲ期研究化疗方案选择的吉西他滨联合奥沙利铂（GEMOX）方案，更贴合中国BTC临床实践，应用广泛，药物可及性好，医生管理经验成熟。该方案的成功，为中国患者提供了量身定制的本土化高级别循证医学证据，研究结果具有良好的临床可复制性和落地性，对基层推广也具有较大参考价值。恩沃利单抗的这项Ⅲ期临床研究也再次引领中国的胆道研究走向世界前沿，未来胆道肿瘤一线免疫标准治疗，将持续增加中国自己的高级别循证证据。

值得注意的是，恩沃利单抗是皮下注射PD-L1抑制剂。剂型优势使其无需静脉输注，避免患者长时间输液和住院观察，仅需不到30秒即可完成给药，不仅有效改善了患者治疗体验和依从性，也显著降低了医疗机构的人力与床位资源消耗，尤其契合基层医疗条件和患者长期管理的现实需求。

循证证据的价值，最终体现在临床指南的更新中，更落实在每一位患者的诊疗决策里。作为指南编写的参与者，周军教授介绍了2026版《CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南》的核心更新。在围手术期治疗方面，新版指南将基于高质量临床证据，更新转化治疗与新辅助治疗两大板块。此外，免疫联合靶向联合化疗方案在高危肝内胆管癌新辅助治疗中的重要地位将被确立。

在晚期一线治疗方面，恩沃利单抗Ⅲ期临床研究的阳性结果将被写入指南，成为标准一线治疗推荐。基于中国患者的研究数据，指南还将增加ECOG评分≥2分人群的免疫联合化疗方案推荐。在晚期二线治疗方面，新型FGFR抑制剂有望于今年下半年获批并写入指南。

周军教授对恩沃利单抗进入临床实践充满期待，该方案成为晚期BTC一线标准治疗的选择之一，可以丰富中国患者的免疫治疗选择。同时，他也建议恩沃利单抗在获批后加强上市后真实世界研究，积累更广泛人群的应用经验。未来可进一步探索其在围手术期、新辅助治疗领域以及联合靶向治疗等方面的治疗潜力。

指南的更新不是终点，而是规范化诊疗落地的新起点。当每一个基层医生在面对胆道肿瘤患者时，都能有章可循、有据可依，规范化诊疗才能真正从循证走向临床。

参考文献

1. Khan SA, et al. Lancet. 2005;366(9493):1303-1314. 

2.中国临床肿瘤学会《胆道恶性肿瘤诊疗指南（2025版）》

3. Shukui Qin, et al. 2026 ASCO Poster 4118.

4. Oh DY, et al. 2026 EASL LCS.

5. Finn, R.S., et al. Journal of Clinical Oncology, 2024. 42(16_suppl): p. 4093-4093.