会议伊始，中国科学技术大学附属第一医院童娟教授进行开场致辞。童教授指出，近年来血友病非因子创新疗法发展迅猛，从艾米塞珠单抗到抗组织因子途径抑制物（TFPI）制剂、蛋白C抑制剂及抗凝血酶药物的相继问世，这些疗法不仅丰富了临床选择，更为伴有抑制物的患者带来了全新的治疗希望。在童教授的主持下，会议进入学术环节。

南京鼓楼医院邵晓雁教授深度解析了非因子药物的研究前沿，强调血友病管理已从单纯的出血控制转向追求“健康公平”与“功能性治愈”的目标。针对中国血友病患者预防治疗比例低、高致残率及静脉注射依从性挑战等现状，邵教授系统梳理了从八因子模拟物到再平衡制剂的技术演进。她重点解读了靶向TFPI的创新再平衡药物马塔西单抗，指出其在BASIS研究中展现出强效止血潜力，使既往按需治疗组的ABR降低达92%，且具备皮下给药、固定剂量、无需常规实验室监测及无黑框警告等独特优势。此外，邵教授还探讨了基因治疗的未来前景及在研药物的安全性监测要求，并倡导推行“以患者为中心”的医患共同决策模式，通过多学科协作综合提升患者的生活质量，助力血友病群体回归正常社会生活。

北京大学人民医院郭杨教授指出，血友病诊疗已跨越传统的因子替代阶段，正式迈入非因子与基因治疗引领的“功能性治愈”新时代。郭教授强调，面对日益多元的创新方案，推行基于循证证据、患者偏好与价值观平衡的医患共同决策是实现个体化优选的核心路径。通过深度解析高出血表型青年及高考备考学子等真实临床病例，他生动展示了抗TFPI创新药物马塔西单抗的独特价值：该药物不仅能实现ABR降幅大于90%的强效止血保护，且凭借皮下固定剂量给药、无抑制物风险及无需强制监测的便捷优势，彻底打破了传统静脉输注的“枷锁”与“波峰波谷”带来的心理焦虑。这一治疗模式的迭代，不仅助力患者达成“零出血”的临床愿景，更赋能其回归正常学业与职场，真正实现向“同等健康”生活质量的跨越。

金华市人民医院黄黎教授对马塔西单抗的药理特性及 BASIS 研究数据进行了深度汇总。黄教授指出，传统因子替代疗法面临静脉通路建立困难与抑制物产生等严峻挑战，而“止血再平衡”策略通过靶向TFPI等天然抗凝途径，为恢复凝血平衡提供了创新路径。马塔西单抗作为全人源IgG1单抗，精准靶向TFPI的Kunitz-2结构域，不仅能显著增强凝血酶生成，更通过分子药学优化克服了靶点介导的药物处置效应，实现了跨体重的每周一次皮下固定剂量给药，极大提升了临床便捷性。关键性BASIS研究证实，该药物在无抑制物人群中可使ABR较既往按需治疗降低92%，并展现出优于常规预防治疗的显著获益；而在伴有抑制物的重型患者中，ABR降幅亦高达88.94%。更具临床意义的是，高达91.3%的受试者实现了靶关节消退，且整体安全性良好，未见非预期不良事件。马塔西单抗凭借强效止血、便捷给药及卓越的关节保护能力，为血友病全人群的综合管理奠定了坚实的循证基础。

绍兴市中心医院赵建治教授深度梳理了血友病创新疗法的最新会议数据，针对传统疗法下患者面临的关节反复出血、静脉注射恐惧及沉重的经济负担等未尽之需，以抗TFPI、抗AT为靶点的创新疗法通过“减弱抗凝、强化促凝”的巧妙机制，重塑了机体止血平衡。他重点解读的马塔西单抗最新数据显示，BASIS 研究及其扩展期（OLE）证实其能显著且持续降低ABR，无论既往治疗模式如何，中位ABR均可降至接近为零，且长期安全性表现优异。此外，赵教授还探讨了Fitusiran针对AT3活性的精准监测策略，以及NXT007等新一代Ⅷ因子模拟物在提升依从性与止血效能方面的突破。他总结道，血友病治疗的愿景正从“减少出血”升华为“无出血、无疼痛、无关节病”的理想状态，通过提升因子水平至10%-15%甚至更高，助力患者彻底摆脱疾病束缚，实现向同等健康的社会回归。

在讨论环节中，专家们一致认为非因子创新疗法正引领血友病诊疗进入革命性的“再平衡”时代，显著重塑了现有的治疗格局。与会专家指出，非因子疗法将传统的静脉输注转为皮下注射，极大地降低了患者的治疗负担，并凭借更长的给药周期显著提升了治疗依从性与便捷性。以马塔西单抗为代表的创新药物在研究中展现出优异的安全性，血栓事件罕见，且具备较强的机体自我平衡能力，通常无需严密的实验室常规监测，展现出卓越的临床应用潜力。尽管优势明确，但专家也指出，目前非因子疗法的普及仍面临进院流程、医保支付保障以及在急危重症或手术期仍需补充因子治疗等现实挑战。此外，针对不同作用机制药物的安全性风险差异，亟需制定规范的临床指南与专家共识以指导精准分流与规范用药。随着国家医保谈判的推进及相关诊疗规范的完善，非因子疗法有望通过更优的经济效益比，助力更多患者实现“无出血”目标并全面回归社会。

会议最后，会议主席、中国科学技术大学附属第一医院郑昌成教授对本次会议进行总结。郑教授对中国医学论坛报社提供的学术交流平台表示感谢，并指出本次会议通过对马塔西单抗等非因子创新疗法的药学特性解析及最新临床数据更新，不仅深化了临床医生对“止血再平衡”机制的理解，更在患者追求高生活质量的进程中，为医患双方提供了强有力的“诊疗利器”。郑教授强调，非因子治疗在中国的落地与应用，为血友病诊疗格局带来了里程碑式的变革。他期待未来专家同仁们能进一步加强线上线下的沟通协作，持续积累并分享非因子疗法的真实世界临床经验，以更规范、更精准的治疗方案惠及广大患者。