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特邀解读专家：北京清华长庚医院 韩治伟 薛亚军 张萍
第71届美国心脏病学会年度科学会议（ACC.22）于2022年4月2日至4月4日在美国华盛顿线下线上举行。
会议期间，来自克利夫兰诊所心脏血管和胸外科研究所、肥厚型心肌病中心主任Milind Y Desai教授代表其研究团队公布了VALOR-HCM研究结果。
肥厚型心肌病（HCM）是一种以左心室肥厚为主要表现的心肌疾病，发生率在0.5%~0.2%，全世界估计有1500万至2000万患者，其中2/3为梗阻性HCM。
对于优化药物治疗仍有明显症状的患者，推荐室间隔减容治疗（SRT），包括外科室间隔切除术或酒精消融术；尽管SRT能改善长期生存率、减轻症状、改善生活质量，但SRT技术的专业性限制其广泛应用。
因此，对于有症状的梗阻性HCM患者，急需一种能替代SRT的无创性治疗。
Mavacamten是一种肌球蛋白抑制剂，在HCM患者的心肌肌小节中，过多的肌球蛋白与肌动蛋白结合，导致肌小节收缩增强、舒张受损，并影响心肌能量代谢。
Mavacamten通过减少肌球蛋白-肌动蛋白连接，减轻肌小节过度收缩并改善心肌顺应性和能量代谢，减小左心室流出道压差，改善患者的症状和生活质量。
▲Mavacamten的作用机制
确定在最佳药物治疗基础上，加用Mavacamten能否使严重症状性梗阻性HCM患者不再需要接受室间隔减容治疗。
本研究是一项双盲、安慰剂对照、多中心随机临床试验，总共入选了112名患者，为期16周，随机分为Mavacamten治疗组和安慰剂组。
入选标准：18岁以上的HCM患者（室间隔最大厚度≥15mm，或室间隔最大厚度≥13mm且有HCM家族史），NYHA心功能Ⅲ/Ⅳ级或II级伴劳力性晕厥或晕厥前兆，静息或负荷左室流出道压差≥50mmHg。
主要终点：16周后患者决定接受室间隔减容治疗或符合2011 ACC/AHA指南室间隔减容治疗指征。
▲VALOR-HCM研究设计
Mavacamten组终点事件发生率是17.9%（10/56），对照组终点事件发生率是76.8%（43/56）。
研究组NYHA心功能分级改善、静息或Valsalva动作下左室流出道压差、KCCQ-23评分、NT-proBNP和肌钙蛋白I降低等次要终点指标均显著优于对照组。
不良事件方面：研究组射血分数减低至50%以下（3.6% vs 0%）、房颤（3.6% vs 0%）、乏力（8.9% vs 3.6%）、恶心（7.1% vs 1.8%）、皮疹（7.1% vs 0%）的发生率高于对照组。
研究局限性：研究时间是16周，能否让患者通过长期服用肌球蛋白抑制剂最终避免SRT尚不确定，长期安全性不确定；研究未评估Mavacamten对威胁生命的恶性心律失常或猝死的影响。
▲主要终点和NYHA分级改进
VALOR-HCM研究是Mavacamten的三期临床研究，入选患者均是接受了最大可耐受药物治疗情况下仍然有明显症状的HCM患者。
在治疗16周后，研究组患者只有17.9%符合SRT的标准。Mavacamten是第一个能真正减少梗阻性HCM患者手术需求的药物。
Mavacamten目前正在接受美国FDA的审批，预计4月底会有审批结果。
“这对患者来说是一个巨大的胜利，特别是很多人不想做手术，因为他们有很高的并发症风险，或者没有良好的解剖结构来进行消融。人们对这种疾病认识不足，目前，没有足够的HCM专家，也没有足够的经证实的医学疗法，因此，我们也希望这项研究也能引起人们对HCM的关注。”
北京清华长庚医院副院长，心血管中心主任，主任医师、教授、博士生导师。
从事心血管疾病诊治20余年，完成导管消融及器械置入治疗手术数千例，特别在猝死高危人群和心衰的器械治疗、优化管理方面拥有丰富的经验，在国内率先建立了晕厥与心脏性猝死高危人群的筛查和随访体系。曾获中国心脏起搏杰出贡献奖、21世纪杰出心电学奖，“第二届白求恩式好医生”、“人民好医生”等荣誉称号，享受国务院特殊津贴。
担任中华医学会心血管病学分会委员兼信息化学组组长，中国医师协会心力衰竭工作委员会副主任委员，中国生物工程学会心律学分会副主任委员，中国医促会心律心电分会副主任委员，全国医药卫生企业协会慢病管理分会会长，海峡两岸医药卫生交流协会心血管专业委员会副主任委员，北京医学会心血管病分会副主任委员，北京医师协会心血管医师分会常委等，《ESC cardiovascular》副主编、《中华心脏与心律杂志》副主编、《PACE》、《Cardiology Discovery》、《中华心血管病杂志》、《中华心律失常杂志》、《中华心力衰竭和心肌病杂志》、《临床心电学杂志》编委。
北京清华长庚医院心脏内科副主任医师，副教授，硕士生导师。
擅长冠心病介入治疗及心力衰竭、高脂血症、心律失常的诊断与治疗，科研重点在冠状动脉微循环机制研究，以第一作者发表SCI论文8篇、核心期刊论文20余篇，承担国家中医药科技发展基金、国家“十一五”科技支撑计划课题、国家自然科学基金，清华大学国家重点实验室开放课题、北京市属医院科研培育计划项目等研究工作。
担任中华医学会心血管分会信息化学组委员兼秘书，北京医学会心血管病学分会第十届委员会青年委员会委员，北京医学会老年医学会心血管学组委员，中国医疗保健国际交流促进会心律与心电分会心电学组委员、国家老年疾病临床医学研究中心-心血管病防治联盟委员会委员，北京医师协会心内科专科医师分会理事，北京医师协会高血压专业专家委员会第二届青年委员等，同时担任《Cardiology Discovery》、《Cardiovascular Innovations and Applications》等杂志编委和审稿人。
北京清华长庚医院心脏内科主治医师，医学博士。
专业特长：冠心病介入治疗、结构性心脏病介入治疗等。
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