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腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性间叶性肿瘤，主要发生在关节滑膜、滑囊和腱鞘等部位。随着分子生物学技术的不断发展，TGCT的治疗理念和方法也在发生深刻变化。2025年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上，MANEUVER研究的最新数据引起了广泛关注。值此契机，中国医学论坛报社特邀解放军总医院的毕文志教授及大连理工大学附属肿瘤医院 （辽宁省肿瘤医院）的张晓晶教授，就TGCT的疾病特征与诊疗难点、系统性治疗的适应证与时机选择、MDT在TGCT诊疗中的核心价值以及ESMO 2025年会公布的最新临床进展进行学术分享。
解放军总医院
TGCT是一种局部侵袭性良性软组织肿瘤，主要起源于滑膜、腱鞘和滑囊。尽管为良性肿瘤，TGCT却常伴随反复关节肿胀、疼痛、活动受限等症状，导致显著的功能障碍，尤其在膝关节最为常见
目前，TGCT的诊疗难点主要集中在三个方面。首先，早期诊断困难，TGCT的症状不典型，易误诊误治。其次，弥漫型TGCT的手术难度大，且手术切除后依然存在残留风险。此外，系统治疗仍处于探索阶段，相关治疗方案的时机、疗程和停药策略尚需进一步规范。
磁共振成像（MRI）在TGCT的诊断中至关重要，不仅用于初步诊断，还对手术规划和随访评估起着关键作用。TGCT在MRI上的典型表现为T1和T2加权成像上的低信号和“blooming”伪影，增强后则呈现绒毛样或结节样强化。TGCT的规范化管理依赖于MRI为主导的影像学评估，并结合CT、超声等明确病灶范围及骨损伤情况。
在临床实践中，哪类TGCT患者更适合接受系统性治疗？在选择手术与药物治疗时，您主要考虑哪些关键因素？同时，如何评估治疗效果，并根据患者的具体情况调整治疗方案？
大连理工大学附属肿瘤医院 （辽宁省肿瘤医院）
系统性治疗主要适用于弥漫型TGCT以及那些手术治疗难度高、复发频繁的患者。这些患者通常表现为病灶跨越关节内外、涉及重要结构或反复手术后仍无法治愈，且症状严重。靶向CSF-1R通路的系统性治疗有望通过降低肿瘤活性、缩小病灶体积，为后续手术提供更清晰的窗口。
手术与药物治疗的选择应综合考虑影像学检查、患者功能目标、病史以及治疗的安全性。影像学检查帮助明确病灶范围、是否有神经血管侵犯和骨皮质侵蚀等，直接影响手术方案的选择；患者的活动度、疼痛、生活需求等也应纳入考虑，以权衡复发风险与功能损失的平衡；病史中的增殖活跃和复发频繁的情况也应优先控制病灶活性。MDT诊疗模式在同一时间轴上对齐治疗策略，往往比单一学科最优方案更为重要。
疗效评估与治疗方案调整应同时关注影像学变化与功能及症状的改善。影像学评估需关注病灶体积、肿瘤边界、关键结构受累情况等；功能评估重点关注活动度、疼痛、僵硬感和日常活动能力等，通过随访曲线量化疗效。治疗方案通常在初期治疗后的8至12周进行首次评估，若达到预设目标，可推进手术或继续现有方案；若未达标或不耐受，应及时调整方案。对于弥漫型或手术难以切除的病例，初期推荐系统性治疗；局限型病例优先精准切除，复发或症状加重时引入系统治疗。通过MRI引导治疗，结合MDT合作，实现肿瘤控制与功能保护的同步推进。
在TGCT的MDT诊疗中，骨科医生如何与影像科、病理科、肿瘤内科等学科合理合作？各学科在诊疗决策中扮演了哪些具体角色？此外，您能否分享一些通过MDT成功诊治的复杂TGCT病例，并谈谈在治疗方案存在争议时，MDT团队如何达成共识，确保制定出最适合患者的治疗方案？
大连理工大学附属肿瘤医院 （辽宁省肿瘤医院）
在TGCT的诊疗过程中，单一学科往往难以满足患者的全面治疗需求，MDT诊疗模式成为确保治疗效果的关键。骨科医生在MDT中承担着核心责任，负责病灶的评估和手术方案的制定。影像科医生通过影像学评估明确病灶范围、位置及与关键结构的关系。病理科医生则负责病理诊断，避免误诊。肿瘤内科医生则在MDT中负责患者的系统性治疗。此外，康复科医生从围手术期就可以介入，设定活动度、肌力等功能恢复目标，帮助患者在术后恢复功能。MDT团队通过深入讨论和信息共享，为患者制定个性化治疗方案。若出现争议，可通过患者治疗目标、优先级和预后等因素达成共识，并通过客观数据分析确保治疗方案的科学性。
通过MDT的紧密合作，很多复杂的TGCT病例得到了成功的治疗。例如，团队曾诊治一名35岁女性患者，因膝关节弥漫型TGCT就诊，病灶跨越关节内外且紧邻血管，无法通过单一手术切除。团队决定先进行CSF-1R抑制剂治疗，治疗后病灶体积缩小，手术风险降低，随后进行联合手术和康复治疗。随访结果显示患者活动度和疼痛明显改善，生活质量恢复。这一治疗模式展示了MDT在TGCT治疗中的核心价值。
ESMO 2025大会公布了TGCT领域的研究新进展，您认为哪些研究成果最具临床价值？这些进展如何改变目前TGCT的治疗格局？
解放军总医院
根据2025年ESMO大会公布的最新数据，TGCT领域的研究取得了显著进展。其中，Pimicotinib在TGCT患者的Ⅲ期MANEUVER研究中疗效和安全性延长数据引起了广泛关注。MANEUVER研究作为一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，评估了CSF-1R抑制剂Pimicotinib在不适合手术治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是肿瘤客观缓解率（ORR），次要终点包括疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DOR）、患者报告结局（PROs）以及生活质量（QoL）等。该研究数据显示，在中位随访14.3个月时，Pimicotinib在TGCT患者中的疗效持续提升。
MANEUVER研究分为两部分（Part 1和Part 2）进行。Part 1阶段评估了Pimicotinib在不同剂量下的疗效，确定最终的推荐剂量。Part 2则进行了大规模的随机化对照，验证了Pimicotinib在不适合手术治疗的TGCT患者中的疗效。本次分析共包括63例患者，其中31例患者在研究第一部分随机分配至安慰剂组，后续转为Pimicotinib治疗。研究数据显示，在中位随访62周时，Pimicotinib组的ORR从第25周的54%提升至76.2%（95% CI：63.8，86.0）。中位DOR尚未达到（范围：0.03-19.81个月），表明部分患者在较长的随访期内依然维持缓解状态。在关键次要终点方面，Pimicotinib展现出了持续的临床改善。特别是在影响TGCT患者生活质量的关键患者报告指标方面均有显著改善。
安全性方面，治疗相关不良事件（TEAEs）大多数为1-2级，且大部分为轻度并可控，未观察到胆汁淤积性肝毒性、药物诱导性肝损伤或皮肤色素减退等不良反应。
这一研究成果的临床价值不可忽视。首先，Pimicotinib在TGCT患者中的疗效持续增强，显示出与患者症状及身体功能的相关持续改善，为无法通过手术治愈的TGCT患者提供了全新的治疗选择，显著改善了患者的临床获益。其次，Pimicotinib展现了良好的安全性。这些特性使Pimicotinib成为一种可长期管理的治疗方案，能够有效降低患者的副作用风险，提高治疗依从性。Pimicotinib等靶向药物的引入为无法通过手术治愈的患者提供了有效的替代治疗选择，也为未来的治疗方案提供了新的思路。
解放军总医院骨科医学部骨肿瘤科主任
主任医师 教授 博士生导师
长期从事骨与软组织肿瘤的临床和基础科研工作，以第一和（或）通讯作者在ONCOGENE、ORTHOPAEDICS等国内外杂志发表论文50余篇。
现任中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组委员、北京医学会骨科分会骨肿瘤学组副组长、中国抗癌协会肉瘤委员会委员等职务。
承担国家自然科学基金面上项目2项，军委后勤保障部保健专项科研课题1项。
获解放军总医院医疗成果一等奖、科学技术成果奖一等奖各1项。主编骨肉瘤保肢手术学、骨肿瘤磁共振成像诊断学，主译坎贝尔手术学和临床骨肿瘤学以及视听教材10部。获国家发明专利4项、实用新型专利5项；2012年入选解放军总医院“百位名医”培育对象。
大连理工大学附属肿瘤医院（辽宁省肿瘤医院）骨软科学科带头人
主任医师、教授、博士研究生导师、加拿大博士后
国务院政府特殊津贴专家
美国MASCC多学科抗肿瘤协会会员
中国抗癌协会肉瘤专业委员会 副主任委员
中国抗癌协会骨肿瘤和骨转移瘤专业委员会 常委
中国 抗癌协会皮肤肿瘤整合专委会 常委
中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组 委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）肉瘤专家委员会 常委
中国抗癌协会肉瘤专委会 软组织肉瘤学组 组长
中国抗癌协会骨肿瘤和骨转移瘤专委会药物及精准治疗学组 副组长
中国抗癌协会肉瘤专委会肿瘤多学科诊疗学组、骨转移瘤学组 委员
中国医疗保健国际交流促进会软组织肿瘤分会躯体软组织肿瘤学组委员
中国老年学和老年医学学会老年骨科分会 委员
辽宁省抗癌协会理事兼肉瘤专业委员会 前任主任委员
辽宁省医学会骨科学分会委员、运动医疗学分会 常委
辽宁省细胞生物学学会骨肿瘤专业委员会 名誉主任委员
编辑 | 中国医学论坛报社编辑 贾 茹
审校 | 毕文志教授、张晓晶教授
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