时隔9年，中华医学会心血管年会再度与长安心血管病学大会牵手合办。值得一提的是，今年恰逢西安交通大学第一附属医院心血管病医院成立十周年。在这样一个重要的节点上，本次大会的召开意义格外深远。

袁祖贻教授认为，全国心血管年会再次选择在西安举办，对于陕西省心血管专科医生而言，是一次难得的学习与交流契机，他们能够借此机会近距离接触前沿理念和技术；对于西北地区的心血管患者来说，意味着他们能在家门口了解到更先进的诊疗思路，为心血管健康带来更多希望。可以说，此次年会的召开，是一件具有重大影响力的事件，必将成为推动西北心血管学界未来学科发展的重要助力。

当下，我国心血管疾病的发病率和死亡率仍然呈现增加趋势。《健康中国行动（2019-2030年）》15个专项行动中设立“心脑血管疾病防治行动”，明确提出“到2030年心脑血管疾病死亡率降至190.7/10万及以下”的战略目标，以及“实施危险因素控制，降低发病和死亡风险”的具体措施。如今，距离2030年不到5年，目前仍未看到心血管疾病这一拐点的明显趋势。在这样的背景下，全国心血管病年会再次于西安召开，是对陕西乃至西安心血管同仁的极大鼓励与认可。它激励着大家在心血管疾病防治领域不断探索前行。而西安交通大学附属第一附院心血管病医院能在成立十周年之际，承办这一大型、高水平的全国性学术会议，深感荣幸。这不仅是对医院过往成绩的肯定，更是一种鞭策。

对于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的血脂管理，袁祖贻教授认为，中外指南的理念基本一致，即都要全面管理患者的心血管残余风险，但在具体治疗手段上存在差异。

在ASCVD患者的血脂管理方面，欧美指南大多推荐两联或三联的降脂方案，如他汀联合依折麦布、PCSK9单克隆抗体或者基因药物。而在我国临床实践中，仅使用一类他汀药物进行血脂管理的患者占比可能达90%左右。但令人失望的是，仅用一种他汀类药物时，患者的血脂控制达标率总体不超过30%，高危患者及极高危患者的血脂控制达标率更低，可能不超过10%。

袁祖贻教授说，“他山之石，可以攻玉，我们可以借鉴国外的经验来提高我国ASCVD患者的血脂达标率。”国外指南强调 “早一点、低一点、好一点” 的LDL-C降低治疗策略，我国血脂管理指南坚持“中等强度他汀起始、早期联合、早期达标”的理念。理念虽相近，但是具体实践中要结合国人特点进行细微调整。西方国家的他汀类药物推荐起始剂量偏大，例如阿托伐他汀40 ~80mg。而即便使用相同剂量（中等剂量）的他汀类药物，我国患者出现肝功能异常、转氨酶增高、肌痛等副作用风险较欧美患者更高。所以我国的血脂管理指南中仍然是推荐中等剂量他汀类药物作为起始。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见的脂蛋白代谢遗传性疾病，其特征是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）极度升高，可能达正常水平人水平的10倍以上。目前，饮食疗法、他汀类药物以及联合PCSK9单克隆抗体等都无法有效降低LDL-C水平到10 mmo/L，可以说现在的治疗手段对其束手无策。

面对传统治疗手段的无力，袁祖贻教授团队开始了这项原创突破性研究，通过给患者体内转染LDL受体基因，驱动功能正常的LDLR蛋白表达，促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除，大幅降低LDL-C水平。袁祖贻教授介绍，初步临床试验结果显示，单次静脉输注NGGT006即可将HoFH患者的LDL-C水平降低至1 mmol/L以下，而使用现有药物很难将HoFH患者的LDL-C水平降到10 mmol/L以下。

研究分为低剂量组、中剂量组和高剂量组，各组区别在于给患者转染的基因量的差异。中剂量组患者的血脂指标控制水平优于低剂量组，但仍未达到ASCVD高风险人群的血脂达标目标。高剂量组患者的治疗效果较为理想，仅一次注射，就将患者的血脂从治疗前的13 mmol/L降至治疗后的1.0 mmol/L，且能长期稳定在这一水平，目前最长随访时间已超过一年。

HoFH患者全身动脉粥样硬化发生早，进展快，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20~30岁之前死亡。这项研究为HoFH患者带来曙光，基因疗法潜力巨大，期待该研究的下一步结果，造福更多患者。

中国医学论坛报杨璐绫采写

感谢袁祖贻教授审阅