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近年来,胃肠间质瘤(GIST)在诊断、治疗领域快速发展,2017年瑞戈非尼上市,进一步推动我国GIST全程治疗。2018年10月,瑞戈非尼正式纳入我国医保报销目录,众多适应证患者从中获益。为了继续推进GIST临床规范化治疗,本报陆续采访十余位国内GIST诊疗领域转接,从GIST全程管理、医保获益及GIST指南共识等众多角度探讨研究,以飨读者。
陆军军医大学附属新桥医院马丹教授指出,国家将瑞戈非尼列入医保药品目录,首先是体现了党和国家对人民健康的高度关注。虽然GIST较为少见,但是在我国大人口基数下,此类患者仍相对较多。GIST治疗经过伊马替尼、舒尼替尼这样的一个发展过程,不过既往由于价格较高,造成许多患者经济上不能承受,治疗从而止步,使GIST治疗面临很大困难。如今将其列入医保药品目录,对于广大GIST患者,这无疑是很大的福音,此外,GIST患者在治疗过程中出现基因突变,造成了耐药的情况屡见不鲜,瑞戈非尼作为三线用药,适用于一线、二线用药效果欠佳情况,为基因突变GIST患者治疗带来了新的选择。瑞戈非尼的出现为GIST患者带来新的希望。
黑龙江省肿瘤医院韩鹏教授认为,瑞戈非尼进入医保目录虽定义为GIST治疗三线药物,但仍有众多患者从中获益。在医保范围之内,一部分患者已经从瑞戈非尼三线应用中获益,那么今后能否让瑞戈非尼提前到一线或者二线治疗当中,有待更多临床试验研究开展,进而促进临床指南的更改和修订,从而进一步实现医保政策的变更。
复旦大学附属中山医院沈坤堂教授在采访中指出,靶向治疗在GIST诊疗中发挥重要作用。从目前的整个规范来讲,对于GIST的治疗是目前实体瘤的精准治疗的典范,尤其对晚期间质瘤的一个治疗。随着对疾病的机理的一个认识,还有一线二线三线靶向药物的出现,可以说彻底改变了对晚期GIST的治疗模式,在这些靶向药物出现之前,患者的治疗主要是依赖手术,还有其他的一些治疗,但是随着靶向药物的出现之后,首选的还是靶向药物的治疗。在靶向药物出现之前的晚期GIST的患者生存的时间大约在一年左右,靶向药物出现之后,大大的延长了晚期患者的生存时间。目前对于复发转移GIST的治疗,还有相关的一些临床试验,基本上证实我们现在的治疗规范,一线是选择伊马替尼治疗,二线是舒尼替尼,对一些尤其到更晚期的一些患者,在一线和二线都失败之后,我们现在还是有新的药物出现,就是瑞戈非尼,瑞戈非尼还是给相当一部分的患者带来了获益,尤其对一些特殊基因型的患者,随着医保还有药物进入中国市场,也会给中国的这一类患者带来益处。尤其医保的进入,可以使一些经济困难的患者也从医学的进步来获益,这个意义还是比较大的。
此外,对于晚期GIST患者的治疗,手段较为有限,当临床实践当中如果无法完成手术,且药物治疗的一线、二线都没收到良好疗效的情况下,只能面对束手无策的尴尬局面。而面对临床应用的实例,在这个阶段大部分患者的临床情况都已经比较晚期,且一些临床实际情况比较复杂。而当前瑞戈非尼进入GIST三线治疗,也是为临床医生带来一个新型治疗手段;同时,新药物的诞生总会为患者带来新的希望,尤其一些特别的基因突变类型和一些特殊表达谱的患者,他们的获益会更明显一些。
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