山东省肿瘤医院 孔莉教授指出瑞戈非尼中国上市一周年的时间里，通过较好的疗效与安全性为临床实践提供了新的治疗手段。同时，也特别希望今后结直肠癌领域中，通过学者今后的不断努力，有更多药物研发及循证研究诞生，从而带领学科不断向前发展。

瑞戈非尼是不可替代的药物。如果该药物也进入医保，或有其他一些优惠的措施，就会对病人有很大的帮助。这种药物有很多优势，虽然我只在3例患者中使用过，其中有一例患者试用过各种治疗方法，PFS 13个月；另一例50多岁女性也是进行了多线治疗，使用瑞戈非尼后，感觉十分有效，症状减轻后出院了，后来在家里发烧，住院后出现视觉综合征，抢救一个月后去世，患者使用瑞戈非尼不到2周就明显感觉到症状的减轻，这是药物有效的表现；第三例患者是肠癌，使用1个月后有效，但因价格原因没有坚持下去。

山东省通过医保价格谈判，前后两次将30余种抗肿瘤分子靶向药和治疗其他疾病的特效药纳入医保支付范围，走在全国前列。通过谈判，药品价格有了大幅降低，还能医保报销，特别是今年5月1日国家税改政策优惠后，山东省率先对大病保险支付范围的肿瘤药实现了税改降价，可以说，很多“神药”已经不再高高在上！

理想的药物剂量就是在保证疗效的前提下，使药物的不良反应降到最低。对于药物的剂量调整主要有两个方式，首先是从高剂量起始，当不能耐受时，向下减量，但这一方式可能使得患者后续依从性不佳，甚至拒绝继续服用药物，从而失去了调整的机会。另一个方法是先从小剂量起始，逐渐加量。这样做的好处在于，患者的依从性会比较好，患者能够在心理和生理上逐渐地接受药物带来的一些毒副作用，利于后续治疗。在应用瑞戈非尼时，我们一般考虑患者的体力状态，年龄因素及肝功能的状态。如果患者的一般状态较好，肿瘤负荷又比较大，我们一般会起始给予120或160 mg的瑞戈非尼进行治疗。如果患者的一般状态较差，年龄也偏大，我们一般会从小剂量开始，逐渐加量直至患者不可耐受，但尽量也是希望最终用到160 mg的剂量治疗。

全程管理的理念已经在ESMO指南、NCCN指南与CSCO指南当中得到充分的体现，今后面对患者应更加重视全程管理理念的应用，为患者带来治疗疗效与生活质量的改善。

山东省肿瘤医院 郭洪亮教介绍GIST是最常见形式的肉瘤，起源于胃肠道的间叶组织。如果疾病扩展至身体其它部位（转移）或不能进行以治愈为目的的手术切除，则GIST是一种危及生命的恶性疾病。GIST的发生率据估计为11-20名患者/100万人/年。

GIST中致癌KIT激酶突变的发现和激酶抑制剂疗法的引入，使得对这些肿瘤的理解取得了快速进展。现在已经确定70–80%的GIST隐匿有KIT基因突变，这些突变导致激酶继续活化，并且突变的KIT是GIST中具有临床重要性的一个治疗靶点。

GRID研究纳入了199例接受过伊马替尼和舒尼替尼治疗的转移性或不可切除的胃肠道间质瘤患者。所有患者接受最佳的支持治疗，并以2:1比例随机分为两组，以CORRECT相同方案分别接受瑞戈非尼或安慰剂。

瑞戈非尼组同安慰剂组相比，PFS在统计学上有明显改善（4.8 月 vs 0.9月；HR, 0.27；P < 0.0001）。Waddell和Cunningham 博士指出，同结直肠癌试验相比，在GIST试验中，PFS曲线较早出现分离。

但是，在GIST试验中，两组患者的OS无显著差异。Waddell和Cunningham 博士解释可能跟瑞戈非尼的大量交叉服用有关（85%的安慰剂组患者在疾病恶化时开始服用瑞戈非尼）。

我们知道，晚期GIST的靶向治疗是所有肿瘤靶向治疗的一个标杆。基于瑞戈非尼在GIST中的良好疗效，以及未来对于肿瘤突变基因的深入研究，相信GIST指南会有一定的修改，尤其是对于原发耐药的一些患者，很可能会打破瑞戈非尼三线治疗的瓶颈。

总之，瑞戈非尼的问世弥补了一线、二线治疗GIST失败后的临床需求，进一步改善了晚期GIST患者的生存，丰富了GIST的治疗。