ADC药物可特异性地结合HER2阳性肿瘤细胞表面的HER2受体，被细胞内吞后释放出细胞毒性药物，发挥抗肿瘤活性。维迪西妥单抗作为我国首个自主研发的新一代HER2靶向ADC药物，其结构设计具有三重创新性：①采用新型高亲和力抗HER2抗体，对HER2低表达肿瘤亦有效；②连接子稳定性优异，药物抗体比（DAR）为4，平衡了疗效与安全性；③载荷单甲基澳瑞他汀E（MMAE）具有强效微管抑制作用及“旁观者效应”——即药物在靶细胞内释放后可穿透细胞膜杀伤邻近肿瘤细胞，克服肿瘤异质性。

在该病例中，患者在二线治疗进展后，于2025年1月开始接受维迪西妥单抗（120mg q2w）单药治疗。从治疗效果来看，维迪西妥单抗展现出了明显且快速的抗肿瘤活性。治疗3个月靶病灶缩小超70%（1.4×1.5cm→0.4×0.4cm），远超RECIST定义的PR标准（基线总和缩小≥30%），且持续缓解至今（已超6个月）。在治疗过程中，虽然出现了转氨酶升高的不良反应，但经过保肝等对症处理后得到了有效控制，实现了"减瘤"与"保生活质量"双目标。

维迪西妥单抗在内脏转移或传统抗HER2治疗耐药人群中的卓越疗效已有坚实证据。

关键Ⅲ期RC48-C006研究入组了存在肝转移（包括肝转移、及肝转移合并其他器官转移）的HER2阳性晚期乳腺癌患者^[1]，结果显示，维迪西妥单抗组的中位无进展生存期（PFS）达9.9个月，较拉帕替尼联合卡培他滨组的4.9个月显著延长超过一倍（HR=0.56）。而且初步分析提示在肝转移合并肺转移的亚组中有更好疗效的趋势，这有力证实了维迪西妥单抗对包括肝转移在内的多器官转移患者有效。

临床实践也提供了更多维迪西妥单抗的疗效及安全性证据，2025 ASCO收录的一项由徐兵河教授牵头的真实世界研究^[2]中：100%患者均接受过吡咯替尼治疗，96.67%接受过抗HER2单克隆抗体治疗，81.67%接受过紫杉类、长春瑞滨、艾立布林等抗微管药物化疗。维迪西妥单抗单药或联合方案的中位治疗线数为3线（范围2-13线），中位PFS仍长达7.85个月。该研究结果提示RC48在曲妥珠单抗、紫杉类、TKI经治人群中展现出不错的疗效及可控的安全性，是传统抗HER2治疗失败患者的有效挽救方案。

本例患者全身四器官转移背景下，维迪西妥单抗单药作为三线方案，实现肺部病灶深度缓解（缩小超70%），同时维持肝、脑病灶稳定，与上述研究高度一致，凸显其明显的抗肿瘤活性。特别值得注意的是，真实世界研究^[3]特别分析了抗微管化疗史对维迪西妥单抗疗效的影响，结果显示既往紫杉类化疗史并未影响其疗效，尤其是既往对紫杉类化疗敏感患者更能从维迪西妥单抗的后续治疗中获益。本例患者前一线的“白蛋白紫杉醇+伊尼妥单抗”方案即包含紫杉类药物，其后续对维迪西妥单抗的深度缓解与此发现高度契合。

多脏器转移患者，脏器功能储备有限，因此需选择安全性较好的药物。与传统化疗药物相比，维迪西妥单抗的不良反应发生率和严重程度相对较低，且多为可管理的级别。其常见不良反应包括血液学毒性、肝毒性及神经毒性，血液学毒性可通过升白、升血小板等治疗进行处理，肝毒性可采取保肝等措施，神经毒性可通过地塞米松预处理有效防控。此外，在临床研究及真实世界应用中，目前均未报告与维迪西妥单抗相关的严重间质性肺炎或显著的血小板减少事件。在该病例中，患者仅出现了轻度的转氨酶升高这一不良反应，经过保肝处理后就得到了有效控制，并未出现严重影响生活质量和治疗进程的情况，体现了其良好的安全性和耐受性。

基于关键Ⅲ期RC48-C006研究的阳性结果，国家药品监督管理局（NMPA）已批准维迪西妥单抗用于治疗既往接受过曲妥珠单抗（或其生物类似药）和紫杉类药物治疗的HER2阳性且存在肝转移的晚期乳腺癌患者。维迪西妥单抗作为国产原研ADC的典范，填补了HER2阳性乳腺癌肝转移靶向治疗的空白，以“高效低毒”的特性为内脏转移患者、传统抗HER2治疗耐药患者带来了治疗利器。本例患者在全身广泛转移、多线治疗失败的困境下，通过维迪西妥单抗单药实现深度缓解，印证了其机制的优越性和临床的适用性。