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6月24日，由中国医学科学院北京协和医院张抒扬教授领衔全国多学科专家，中国医学论坛报社主办的“共拓心域·多学科诊疗思维工作坊——心肌病专场（第二季）”项目启动会顺利召开。本季项目进一步汇聚全国心肌病诊疗领域学术力量，组建由72位专家构成的专家团，并邀请9家首季优秀医院回归，在第一季基础上再启新程，继续聚焦心肌病精准诊疗能力建设与多学科协同实践。
随着HCM尤其oHCM机制靶向治疗证据不断延展，从短期疗效验证走向长期获益确认，项目也将在前沿证据转化、诊疗思维升级与规范化实践推进中，持续为心肌病诊疗拓展新的学术支点。本季项目进一步汇聚全国心肌病诊疗领域学术力量，组建由72位专家构成的全国及区域专家团，并邀请9支优秀示范团队共同参与，为项目持续推进提供坚实学术支撑。
张抒扬教授 中国医学科学院北京协和医院
项目领衔主席张抒扬教授在致辞中指出，心肌病具有高度复杂性和异质性，其诊疗已不再局限于心内科单一学科，而是更加依赖多学科协同、精准评估与系统决策。近年来，随着HCM病理生理机制研究不断深入，尤其是oHCM核心机制逐渐明晰，临床治疗也迎来重要转折。全球首个心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰的获批与应用，使oHCM治疗首次真正触及疾病核心病理机制，为长期面临治疗局限的患者带来新的希望，而EXPLORER-CN LTE 78周研究的发布，也填补了全球HCM治疗领域中国长期循证数据的空白，标志着中国研究正从国际创新药物的“跟随者”，迈向心肌病精准治疗领域的“并跑者”乃至“引领者”。
李锋副社长 中国医学论坛报社
中国医学论坛报社李锋副社长代表主办方表示，项目将继续发挥专业医学媒体的平台价值，助力我国心肌病规范化、个体化诊疗能力提升。
启动仪式
田庄教授 中国医学科学院北京协和医院
中国医学科学院北京协和医院田庄教授系统梳理了我国oHCM诊疗的未满足需求与关键研究突破。作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，玛伐凯泰的出现标志着oHCM治疗进入机制靶向时代。然而，创新药物进入中国临床，不能简单照搬欧美经验。田庄教授强调，亚洲及中国HCM患者在临床特征、功能指标、药物代谢及预后等方面与欧美人群存在差异，亟需以中国患者为基础的长期循证数据，回答疗效能否持续、安全性是否可控、结构获益能否延展等临床关键问题。
作为目前首个专为中国有症状oHCM成人患者设计的Ⅲ期临床研究，EXPLORER-CN研究为玛伐凯泰治疗中国oHCM患者提供了关键依据。研究显示，疗效方面，玛伐凯泰治疗30周和78周时，静息LVOT压差较基线分别平均下降约51.5 mmHg和56.3 mmHg，Valsalva LVOT压差较基线分别平均下降约57.9 mmHg和73 mmHg，且改善可长期维持。结构改善方面，治疗30周和78周时，最大LVWT较基线分别平均下降2.5 mm和3.2 mm，LVMI分别平均下降25.4 g/m²和29.8 g/m²；CMR子研究进一步显示，治疗30周时LGE 6SD总体质量降幅较对照组多约2.0g，提示其对心肌纤维化具有积极影响。安全性方面，研究期间患者LVEF总体稳定，长期扩展研究期间平均LVEF保持在60%以上，78周治疗期间未发生心衰事件。
基于中国患者特征形成的2.5 mg起始、超声引导滴定方案，兼顾疗效、安全性与临床可操作性。更重要的是，随着长期数据不断完善，中国oHCM治疗不再只是“有药可用”，而是进一步走向“长期有据、管理有径、临床有底气”的精准实践阶段。
从全球首个心肌肌球蛋白抑制剂进入临床，到EXPLORER-CN研究及其LTE 78周数据不断夯实中国患者长期治疗证据，oHCM治疗正在从机制靶向突破，迈向长期获益可验证、临床管理可依循的新阶段。对于心肌病精准诊疗而言，这不仅是一项研究数据的延展，更意味着中国本土循证正在为患者长期管理提供更坚实支撑，也为多学科协同下的规范化诊疗注入新的学术动力。本次启动会的召开，标志着“共拓心域”第二季正式启程。未来，随着更多临床经验沉淀与学术交流深化，中国心肌病诊疗有望为全球精准心血管医学贡献更加鲜明的中国力量。
编辑：中国医学论坛报社 贾茹
审校：田庄教授
缩略语说明：
HCM：肥厚型心肌病；oHCM：梗阻性肥厚型心肌病；CMI：心肌肌球蛋白抑制剂；LTE：长期扩展期；LVOT：左室流出道；LVWT：左室壁厚度；LVMI：左室质量指数；CMR：心脏磁共振；LGE：延迟钆增强；6SD：6倍标准差；LVEF：左室射血分数；Valsalva：瓦氏动作。
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