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欧洲肿瘤内科学会(ESMO)与欧洲血液学协会(EHA)合作发布了一款评估量表,帮助血液肿瘤专家评估血液系统恶性肿瘤疾病新型疗法的预期临床获益程度。
《肿瘤学年鉴》(Annals of Oncology)近期发表文章对这款名为ESMO-MCBS:H(European Society for Medical Oncology Magnitude of Clinical Benefit Scale: Hematology)的评估量表进行了解释。
(文末可查看pdf原文)
这一评估量表由11份2至3页的表格组成,并附有检查清单以评估治疗试验是否达到疗效和安全性阈值。
这11份表格涵盖了特定的试验场景,比如以治愈为目的的随机对照试验,或主要终点为总体生存(OS)的治疗试验(如果不太可能治愈)。
具有治愈目的的治疗分为A、B或C级,而非治愈性治疗则按从5到1的降级表进行评分。治愈性治疗中的A和B级以及非治愈性治疗中的5和4级代表了实质性获益。
例如,在以治疗为目的的RCT表格中,生存率提高5%或以上得A分,但提高少于3%得C分。如果存在严重急性和/或持续毒性,也会对其进行评分。
该工作的核心理念是帮助医疗保健专业人员和其他相关人士更准确地评估血癌患者的治疗价值和并优先考虑治疗方法。
ESMO表示,对临床医生来说,ESMO-MCBS:H将有助于他们的临床决策,以及推动循证实践和指南的制定。
为了开发ESMO-MCBS:H,该小组调整了其实质固态瘤疗法评估工具ESMO-MCBS,以考虑血液系统恶性肿瘤试验中有时使用的不同终点,以及某些血液疾病(如滤泡性淋巴瘤)惰性的性质,这阻碍了成熟数据的开发。
具体的变化包括增加了一个新的评估表格,用于对具有治疗目的的单臂试验进行评分,比如用于CAR-T细胞疗法的试验;将用于慢性髓系白血病(CML)试验的分子替代终点纳入其中,以及为惰性肿瘤等添加一种评分方法等等。
开发过程包括将实质固态瘤工具应用于80项恶性血液疾病的研究中,以识别不足之处并提高其适用性。来自EHA和ESMO的51位国际专家对最终工具进行了实地测试,他们认同试验评分的合理性。
ESMO表示,预计ESMO-MCBS:H将被广泛使用。此前,实质固态瘤评估量表于2015年首次发布,世界卫生组织WHO用其来筛选基本药物目录中的药物,ESMO利用它来制定指南,欧洲各地的肿瘤中心用这一评估量表来帮助做出资源分配决定。
首发:嘉议肿瘤
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