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聚焦儿童实体瘤,张翼鷟教授团队分享儿童神经母细胞瘤与横纹肌肉瘤的前沿进展丨2025 GZO

2025-12-08作者:论坛报岳岳资讯
原创

2025年12月4-6日,第12届广州肿瘤学会议正式召开。本次会议由广东省抗癌协会主办,中山大学肿瘤防治中心、《癌症通讯》(Cancer Communications)杂志承办。大会以“聚焦前沿、促进交流”为宗旨,汇聚院士及权威专家,内容覆盖肿瘤基础研究、临床诊疗与转化医学全链条,力求呈现一场贯通“实验室-临床-产业”的学术盛宴,共同探索肿瘤防治的未来新趋势,为健康中国建设注入新动力。


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神经母细胞瘤NK细胞疗法


在12月6日下午举行的儿童肿瘤会场上,中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授团队宋梦佳副研究员分享了题为“践行国家体细胞治疗规范:神经母细胞瘤NK细胞疗法的临床前探索和临床实践”的专题报告。



该研究由中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任张翼鷟教授担任PI,是国内外首项“脐带血自然杀伤(NK)细胞治疗儿童高危/复发难治性神经母细胞瘤的I期临床试验”,获国家卫生健康委正式批准,这是目前国内唯一获批的儿童实体肿瘤体细胞治疗方向的临床研究,标志着中肿在儿童实体肿瘤体细胞治疗领域实现了从基础研究到临床转化的新跨越。


作为儿童恶性实体瘤的“癌王”,高危、复发/难治性神经母细胞瘤预后差,现有治疗手段的瓶颈仍有待突破。中肿团队深耕NK细胞免疫治疗领域多年,在Oncoimmunology等国际权威杂志发表相关研究成果,并连续亮相SIOP 2023、2024两届国际儿童肿瘤学会年会,进行壁报讨论和口头报告,获得了最佳海报奖和国际同行的高度认可。


团队经过扎实的临床前体内外实验与安全性评价发现:相较于传统外周血NK细胞,脐带血NK细胞展现出更强的抗神经母细胞瘤活性,且安全性优势显著。临床试验阶段性成果初步证实:该疗法不仅具备优异的安全性,更展现出较为显著的临床疗效,尤其是脐血NK细胞联合GD2单抗的队列疗效更佳。此外,NK细胞动力学方面的发现为神经母细胞瘤免疫治疗领域补充了理论依据,彰显了研究的创新性。


近期该研究计划继续招募一批高危、复发/难治性神经母细胞瘤患者进行脐血NK细胞的免费输注,团队也在积极筹备Ⅱ期多中心研究,未来将通过积累更扎实的临床数据,推动这一创新性细胞疗法的标准化与规模化应用,为儿童实体肿瘤的治疗提供中国方案与中国证据。


儿童横纹肌肉瘤免疫治疗


横纹肌肉瘤是儿童软组织肿瘤中最常见的类型,在本次会议上,张翼鷟教授团队阙旖副主任医师分享了题为“儿童横纹肌肉瘤免疫治疗新进展”的专题报告。



儿童横纹肌肉瘤约占儿童软组织肿瘤的60%,晚期和转移的患者预后差。传统治疗效果有限,亟须探索新的治疗方法与策略。在免疫检查点抑制剂领域,由于横纹肌肉瘤是典型的免疫“冷”肿瘤,突变负荷低,因此单药PD-1/PD-L1抑制剂疗效受限,但联合治疗有望取得突破。


中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授牵头开展的普特利单抗联合标准化疗方案治疗初治儿童横纹肌肉瘤的I/II期多中心临床研究初步数据显示:该方案安全性可控,主要不良反应仍为化疗引起的血液学毒性及轻度胃肠道等症状;截至目前,可评估患者的最佳客观缓解率达75.9%,疾病控制率96.6%,近30%患者达到病理学完全缓解,治疗后肿瘤免疫微环境明显激活,CD8+T细胞、NK细胞等抗肿瘤免疫细胞的浸润显著增加。

靶点治疗中,B7-H3是最具潜力的核心靶点,相关ADC药物、CAR-T疗法在横纹肌肉瘤临床前及早期临床研究中显示出肿瘤消退效果。此外,FGFR4等靶点的CAR-T疗法也进入临床探索阶段,双靶点(如FGFR4+CD276)BiCisCAR-T在临床前研究中克服了肿瘤异质性,降低抗原逃逸风险,表现优于单靶点疗法。其他免疫治疗方向也取得进展,包括NK细胞治疗、肿瘤疫苗、溶瘤病毒等,虽多处于临床前或早期临床研究阶段,但提供了新的治疗方向。


总体而言,儿童横纹肌肉瘤的免疫治疗已从基础探索迈向临床转化。普特利单抗联合化疗的新辅助免疫治疗模式初步展现出较为明确的疗效与安全性,B7-H3等核心靶点的靶向疗法潜力巨大,双靶点或多靶点策略为解决肿瘤逃逸提供了新路径。未来需进一步推进临床试验,优化联合方案,有望为儿童横纹肌肉瘤患者带来更优的治疗选择。


专家简介


张翼鷟 教授
中山大学肿瘤防治中心

教授,主任医师,博士生导师, 博士后合作导师

儿童肿瘤科主任 神经母细胞瘤首席专家 

华南肿瘤学国家重点实验室 PI

国家卫生健康委儿童血液病恶性肿瘤专家委员会副主任委员

国家卫生健康委儿童血液病恶性肿瘤专家委员会实体肿瘤内科专委会主任委员

中国研究型医院协会儿童肿瘤专业委员会副主任委员

中国医师协会儿科分会肿瘤学组副组长

中国抗癌协会儿童肿瘤专委会常委

CSCO中国抗淋巴瘤联盟常委

CSCO中国抗淋巴瘤联盟儿童及青少年学组 常务副组长

《中国小儿血液与肿瘤杂志》副总编辑

广东省抗癌协会小儿肿瘤专委会候任主委

广东省精准医学应用学会儿童肿瘤分会主任委员


阙旖
中山大学肿瘤防治中心

儿童肿瘤科副主任医师,硕士研究生导师

主要的研究方向是儿童肿瘤、软组织肉瘤免疫治疗及靶向治疗

以第一/共同第一作者发表SCI论文十余篇

主持国家自然科学基金青年基金、面上项目,广州市科技项目、中山大学青年教师培育项目。

广东省抗癌协会肉瘤专业委员会委员

广东省抗癌协会生物治疗专业委员会委员

广东省精准医学应用学会儿童肿瘤分会委员

广东省精准医学应用学会免疫治疗分会委员

广东省健康管理学会儿童肿瘤相关心脏病专业委员会委员


宋梦佳
中山大学肿瘤防治中心

华南肿瘤学国家重点实验室副研究员,住院医师,硕士研究生导师

“博新计划”获得者

欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 会员

“35 under 35”优秀青年肿瘤医生

主持国家自然科学基金青年项目、博士后科学基金、广东省自然科学基金等

近五年发表SCI论文30余篇,第一 (含共一)、通讯 (含共通)SCI论文13篇,包括国际主流学术期刊 Hepatology, Cancer Research, Theranostics, Oncoimmunology, British Journal of Cancer等,累计影响因子130.2,累计引用1300余次

研究方向:儿童恶性肿瘤免疫微环境及肿瘤免疫治疗

来源丨中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科

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