牛晓辉教授

首都医科大学附属北京积水潭医院

肉瘤是一类高度异质性的肿瘤，包含七十多种亚型，整体仅占所有恶性肿瘤的1%。正因如此，分到各个亚型，每一种都可视为“超罕见肿瘤”。牛晓辉教授指出，2026 ASCO年会软组织肉瘤领域的研究进展大致可分为三个方向：其一是新靶点药物的初步探索；其二是对已有临床药物进行新的组合优化，以提升疗效；其三则是针对不同亚型对化疗敏感性的显著差异，开展分门别类的精准研究。

透明细胞肉瘤对化疗不敏感，临床上多年尝试均难以找到有效药物。本次大会上，一项针对c-MET抑制剂的Ⅱ期研究公布了初步结果，展现了较好的治疗趋势。该研究提示透明细胞肉瘤有望首次迎来有效的靶向治疗药物，但最终能否应用于临床，仍需等待进一步的研究数据。

硬纤维瘤虽不属于恶性肿瘤，但一直被纳入肉瘤治疗范畴。既往化疗及其他替代治疗方案均不尽人意。近年来，随着γ-分泌酶抑制剂的应用取得较好疗效，该通路受到广泛关注，更多药物正在开发中。在2026 ASCO年会上，口服γ-分泌酶抑制剂以单臂研究形式公布了数据，与历史对照相比显示出了一定进展。牛晓辉教授表示，这一领域能够活跃起来、拥有更多药物选择，对硬纤维瘤患者而言是巨大的福音。

大部分软组织肉瘤属于“免疫沙漠”，单纯的PD-1/PD-L1抑制剂治疗效果有限。但滑膜肉瘤因表达NY-ESO-1等抗原，研究者据此开展了TCR-T细胞治疗的探索。2026 ASCO年会更新了相关研究数据，超过30%的患者取得了较好的疗效，部分患者存在较严重的毒副作用。该疗法既展现了良好前景，也需进一步完善方案以降低毒性，确保患者安全。

牛晓辉教授

首都医科大学附属北京积水潭医院

在2026 ASCO年会上，围绕化疗、靶向药物与免疫治疗的各种组合策略，涌现了大量研究数据。例如，针对二线治疗后已达缓解或疾病稳定的患者，中国学者提出了TKI联合PD-1抑制剂用于维持治疗的方案。但牛晓辉教授指出，这些多为单臂研究，很难区分究竟是PD-1抑制剂的作用，还是TKI本身的作用。目前在中国，一线晚期软组织肉瘤采用蒽环类药物联合TKI治疗后进行TKI维持已有获批适应证，但在此基础上增加PD-1抑制剂是否带来额外获益，尚缺乏明确答案，这正是需要进一步研究的方向。

针对未分化多形性肉瘤的一项一线研究显示，化疗联合PD-1抑制剂的ORR可达29%。但牛教授对此提出了深入思考：已知单用化疗的ORR约15%，单用PD-1抑制剂也约为10%～15%，联合治疗达到29%，究竟是疗效的简单相加，还是实现了真正的协同增效？单纯报告ORR是不够的，核心问题在于明确哪些患者真正从联合治疗中获益。如果条件允许，应利用患者术前的标本，研究治疗前的免疫状态，以探索哪些人群更可能获益。从而实现更精准的治疗，使真正能够获益的患者接受联合治疗，而无法获益的患者则不必承受更复杂、更昂贵的治疗。

牛晓辉教授

首都医科大学附属北京积水潭医院

粗略统计，在2026 ASCO年会上的肉瘤临床研究中，中国贡献了近50%的研究数量。牛晓辉教授指出，这既体现了中国医生的努力和社会的进步，也离不开中国作为人口大国在病例资源方面的优势。但面对这一优势，如何使研究设计更科学、更巧妙、更能回答临床问题，是当前的核心挑战。

匹米替尼是中国的原研药，同时在全球范围内北美、欧洲和中国开展Ⅲ期研究，中国团队经受住了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的严格核查并顺利通过。牛教授评价道，只有认认真真、科学严谨的临床试验，才能体现中国的优势，赢得世界尊重。然而，纵观2026年ASCO大会发表的骨与软组织肉瘤研究，仍存在一定的急躁情绪。真正经得起时间考验、更科学的临床试验仍然偏少。牛教授呼吁，中国虽人口众多，但病例资源同样需要珍惜。应致力于设计科学的、经得起推敲的、巧妙的临床试验，这样才能获得后代及国际同行的尊重。

牛晓辉教授

首都医科大学附属北京积水潭医院

一个新药从I期到上市，成功率不到30%；即便进入Ⅲ期，成功概率也仅约47%。牛晓辉教授以两个亲身经历为例：奥拉单抗因Ⅱ期优异结果获FDA加速批准，中国计划开展桥接试验，但2019 ASCO年会前夕其Ⅲ期结果为阴性，申办方主动撤市；另一款MDM2抑制剂在I期显示潜力，准备启动全球Ⅲ期研究，但申办方基于Ⅱ期数据判断疗效不足，在启动前夕终止试验。牛晓辉教授指出，纵观中国肉瘤领域，以肉瘤为第一适应证的原研药物目前仅有匹米替尼一例，新药上市之难由此可见。针对研究成果如何转化为指南并落地临床的困境，牛晓辉教授结合自身丰富的临床试验经历，给出了系统且务实的建议。

1. 核心瓶颈：中心化诊疗不足。一个药物在Ⅰ期获得良好结果后，仍需Ⅱ期和Ⅲ期研究进一步验证，那么对于中国而言，问题不在于缺少病例资源，而在于对临床试验的重视程度、有序的组织以及各中心间的团结协作。临床试验的主要研究者名额有限，如果各中心都以自我为中心，中国的人口优势就可能转变为内耗劣势。牛晓辉教授呼吁，应借助CSCO肉瘤专委会等学术组织，通过更公平、更公正的机制，让各单位有序参与临床研究。

2.参与即成长：小中心的务实路径。对于病例数量有限的小规模中心，参与临床试验本身就是练兵，是提高自身对肉瘤认识的重要途径。通过参与大型试验，小中心不仅能够提升临床水平、加强对患者的关怀，更是对国家乃至世界肉瘤事业的贡献。他希望各中心将眼界放宽，将患者利益和中国肉瘤事业发展放在首位，CSCO肉瘤专委会也会努力营造公平公正、愉悦高效的合作氛围。

3. 坚守科学底线：对患者负责，对历史负责。在推动中国临床研究发展层面，牛晓辉教授指出，中国不缺病例资源，缺的是对临床试验的重视、有序的组织以及各中心间的团结协作。体量较小的中心应通过参与大型试验来提升自身能力。他强调，只有将眼界放宽，以患者利益和中国肉瘤事业发展为核心，才能推动中国肉瘤研究走向世界一流。

牛晓辉 教授

首都医科大学附属北京积水潭医院

• 主任医师，教授，博士生导师

• 骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任

• 中国临床肿瘤学会（CSCO）理事

• CSCO黑色素瘤专家委员会主任委员

• CSCO肉瘤专家委员会前任主任委员

• 中国抗癌协会（CACA）常务理事

• CACA肉瘤康复专业委员会主任委员

• CACA肉瘤专业委员会前任主任委员

• CACA骨肿瘤及转移瘤专委会副主任委员

• 中国医师协会骨科分会骨肿瘤专业组副组长

• 中华医学会骨科分会骨肿瘤专业组副组长

• 北京医学会骨科分会骨肿瘤学组前组长

• 国际保肢协会ISOLS Bylaws Committee Member

• SICOT Tumor Committee Member

• 亚太骨与软组织肿瘤学会（APMSTS）常务理事

• 东亚骨与软组织肿瘤协作组（EAMOG）前主席&常务理事

审阅 | 首都医科大学附属北京积水潭医院 牛晓辉

整理 | 中国医学论坛报社 吴心宇 刘芊