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特邀撰稿专家:北京医院 柴坷 杨杰孚
氯苯唑酸
心衰病因众多,临床治疗手段除延缓心室重构外,针对病因的治疗也是十分重要的一环。
特别是针对HFpEF患者,该类患者的异质性较大,传统药物治疗不能带来获益,病因治疗可能是关键之一。
心肌淀粉样变性既往被认为是一种“少见”的心衰病因,近年来发现其在老年心衰人群中并不少见,很可能是HFpEF的重要病因之一。
一项基于尸检病理资料的研究发现,在28例≥85岁的高龄HFpEF患者中,24例存在心肌淀粉样物质沉积,其中19例为重度阳性。
造成心肌淀粉样变性的物质很多,其类型也很多,甲状腺素运载蛋白型淀粉样变性(ATTR)是其中很重要的类型,是由甲状腺素运载蛋白四聚体在心脏的异常沉积所致,老年、HFpEF(非高血压患者)、肥厚型/限制型心肌病心衰患者需注意筛查。
氯苯唑酸可通过与甲状腺素运载蛋白结合,从而抑制四聚体的形成和沉积。
ATTR-ACT研究发现氯苯唑酸可降低全因死亡率达30%,降低心血管住院率,可延缓6分钟步行距离下降,并改善患者生活质量。2019年美国食品药品监督管理局批准氯苯唑酸用于ATTR心肌病。但目前药价十分昂贵,限制了其临床应用。
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来源:中国医学论坛报今日循环;未经授权,请勿转载。
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