近年来，全球抗肿瘤新药研发领域涌现出一系列显著突破，不仅对肿瘤治疗的临床策略与实践路径带来了革命性变革，也推动了化疗、靶向治疗及免疫治疗等多种手段协同发展的多元化治疗格局的形成。在此全球背景下，我国抗肿瘤新药的研发亦实现了从无到有、由仿制到跟进创新，并逐步迈向原始创新的重要转型。

在这一进程中，国际化已成为推动中国抗肿瘤新药研发迈向高质量发展的重要战略方向。进入国际市场不仅有助于企业拓展全球市场份额，更能促进跨国技术交流与高水平学术合作，从而全面提升创新研发能力。与此同时，成功进入国际规范市场也是对国产药物研发质量与临床价值的重要验证，将显著增强中国创新药在国际学术界和医药行业中的认可度和影响力。尤其是在我国具有显著研发优势或特定高发疾病的领域，通过提供高质量、可及性强的治疗方案，不仅能够提升中国医药创新的全球话语权，更能够切实惠及全球患者，为推动构建人类卫生健康共同体作出积极贡献。

自2015年以来，随着我国抗肿瘤新药研发体系的持续完善与创新能力的显著提升，一大批具有自主知识产权的新药研发成果不断涌现。回顾过去十年发展历程，我国原研抗肿瘤新药的获批数量总体呈现逐年攀升的态势。尤其自2021年起，国内获批的原研药物数量已与进口药物基本持平，并在近两年呈现出逐步超越的趋势。

然而，当前国家药品监督管理局批准进口的抗肿瘤药物数量，仍远高于我国自主研发并在海外成功上市的药物数量。这一方面反映出我国在抗肿瘤药物研发领域的全球引领作用尚待进一步加强，另一方面也凸显出我国在创新药物研发方面蕴藏着巨大潜力。

从药物许可引进与对外授权的格局演变来看，过去国内开发的产品主要以引进国外技术为主，对外输出的创新成果相对有限。但随着我国科技实力的持续增强，特别是在肿瘤药物研发领域，近年来已取得显著进展。自2020年下半年以来，引进产品数量逐步减少，而对外授权产品数量则稳步增长。其中，抗体药物偶联物（ADC）类产品在2022年实现爆发式增长，多款国产ADC成功实现对外授权，充分证明了我国创新药物研发质量已获得国际认可。

但与此同时，这一现象也从深层次反映出我国在全球市场开拓能力方面仍存在提升空间。若已具备充分的实力与资源，企业应当更有能力独立开展全球多中心临床试验并直接进军国际市场，而非主要依赖对外授权合作。因此，这一现状提醒我们仍需要正视差距，持续加强自主创新能力建设，不断提升在全球医药市场的综合竞争力。

当前，我国抗肿瘤新药的国际化进程面临诸多挑战。首要的是临床试验设计的国际认可度有待提升。尽管国内临床试验效率较高、成本相对较低，但在试验方案设计方面，仍时常未能充分契合国际监管机构的要求，具体体现在入组人群多样性不足、对照组设置合理性欠缺以及临床终点选择与国际惯例存在差距等方面。国际多中心临床试验（MRCT）的设计与管理经验尚在积累之中，临床数据的质量及其国际认可度，已成为制约新药国际化的核心瓶颈之一。过去常采用的桥接试验策略难以满足当前复杂多变的临床需求，而MRCT因其能够跨越区域、人种及医疗体系差异，正逐步成为支持药物全球上市的关键路径。

其次，研发同质化也严重制约了国际竞争力。靶点选择的集中度过高，不仅导致国内资源的重复投入，也削弱了单个产品的差异化优势与国际市场吸引力，使得很多药物难以在海外获得认可。

第三，人才与资金链面临可持续压力。国际化研发及临床研究投入巨大、周期漫长，需要持续稳定的资金支持。当前部分生物科技企业身陷“资本寒冬”，未盈利企业估值普遍承压，直接影响其推进创新与国际化战略的能力。同时，具备国际经验的高层次研发与管理人才仍相对短缺，人才保留也面临挑战。此外，临床医生因日常诊疗任务繁重，难以充分投入科研工作，进一步限制了临床与转化研究的发展。

医药创新是关乎人类健康的重大命题，需要产学研用各方凝聚共识、协同发力，共同推动抗肿瘤新药的研发与可及，最终提升肿瘤患者的生存质量与治疗希望。

首先，积极推动符合国际标准的MRCT，在方案设计中重视入组人群的代表性、对照设置的合理性以及终点指标的科学性，以形成高质量且获国际认可的临床证据。同时，加快推进以临床研究为核心功能的研究型医院体系建设，突破传统医疗机构服务模式的限制，构建支持新药研发与临床转化的高水平平台。在此基础上，在靶点选择与立项策略上，聚焦中国高发、特发肿瘤类型，例如胃癌、食管癌和肝癌等消化系统肿瘤，加强针对其分子特征的机制研究与靶点发现。国家药监局药物审评中心提出“以临床价值为导向”的原则，也为引导资源投向未被满足的临床需求、优化研发布局提供了政策指引。

另一方面，充分利用我国患者群体庞大和临床试验效率较高的优势，前瞻性布局海外市场，系统规划国际临床开发策略。鼓励开展由研究者发起的探索性研究，为后续关键注册研究提供概念支持与早期信号，并基于对创新药竞争格局的审慎评估，科学推进包括注册路径，全面提升产品的科学价值和国际竞争力。注册与监管合规是实现国际化的制度保障。需要持续深化与各国药品监管机构的沟通，积极适应国际注册环境。在商业化阶段，应灵活采用多种模式，包括与国际公司合作、在重点市场建立本土团队等，以增强海外市场渗透力。面对差异化的全球医疗体系和支付环境，也需要开展系统性的市场调研，制定兼顾医保政策与患者支付能力的定价策略，提升药物可及性。

特别需要指出的是，应积极拥抱以人工智能为代表的新兴技术。近期，国家把人工智能列入了未来重大国家发展策略，充分说明人工智能已经成为国家战略部署之一。人工智能可以从多维度赋能抗肿瘤药物临床试验，例如通过自动化、智能化的数据处理与分析，显著提升临床研究的效率；还能够借助智能监测与数据管理，实现对疗效与毒性的客观评估。更进一步，利用肿瘤患者的数字孪生和药物模型，可以开展虚拟临床试验或构建虚拟对照组，从而有效降低试验成本与伦理风险。我们也在人工智能助力临床研究方面做了一些初步探索，取得了相当好的效果，大幅度降低了医生的工作负荷，显著提升了工作效率和研究质量。人工智能的病史写作系统不仅仅帮助医生用很短的时间就可以完成病史的写作，更重要的是病史的结构化为智能筛查临床试验入组推荐提供了高效的支持。当然，在这一进程中，数据标准化、系统互通性及伦理合规性仍是需要持续完善与优化的关键方向。

中国医学论坛报社 桂晶晶 采写