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近期，中国首部《CSCO软组织肉瘤诊疗指南》（2019）发布。这一指南有哪些特色？诊断和治疗方案有何推荐？靶向治疗和免疫治疗具体推荐方案如何？本报邀请华中科技大学同济医学院附属协和医院陈静教授多方面解读了该指南，内容整理如下。
1、目前靶向治疗和免疫治疗在软组织肉瘤中有哪些值得关注的研究进展？2019年《CSCO软组织肉瘤诊疗指南》对于靶向治疗和免疫治疗的应用具体如何推荐？
陈静教授：对于软组织肉瘤患者，靶向治疗一般用于晚期不可切除患者的二线治疗选择，部分化疗不敏感患者，可用于一线治疗。另外，靶向药物均为口服药，药物副反应较小，患者耐受性较好。很多晚期软组织肉瘤患者已经不能治愈，治疗目的是延长生存期改善生活质量，需要长期服药，口服药使用方便，副作用小，具有独特优势，患者依从性较好，可以长期服用。最后，靶向治疗针对特定的基因突变和基因融合，可实现肿瘤的精准治疗，对于部分罕见的特定软组织肉瘤是一种选择。
关于靶向药物的获批情况，2012年FDA批准培唑帕尼用于已接受化疗的进展期软组织肉瘤患者的治疗，是目前唯一获批用于软组织肉瘤的靶向药，但其中并不包括胃肠道间质瘤和脂肪肉瘤。2018年安罗替尼获批上市，用于NSCLC的三线治疗，目前已递交软组织肉瘤二线治疗适应证申请。
2、新版指南中，安罗替尼在晚期或不可切除软组织肉瘤二线治疗获得III级推荐，在腺泡状软组织肉瘤一线治疗获得II级推荐，是基于怎样的循证依据？这对临床应用有哪些启示？
陈静教授：本次指南是CSCO第一版软组织肉瘤指南，最大的特点是纳入了中国本土研究的数据，而安罗替尼是一个非常突出的代表，既往NCCN指南只纳入了FDA批准的培唑帕尼，其他的推荐包括索拉非尼和瑞戈非尼，但没有中国的药品。本次指南针对安罗替尼的推荐对临床有三大启示：1）对于一线化疗失败的患者，二线治疗时有了更多的选择，这类患者应用安罗替尼具有非常好的疗效；2）腺泡状软组织肉瘤对化疗不敏感，安罗替尼具有显著的抗血管生成作用，可作为一线治疗；3）肉瘤具有很多亚型，相关研究结果显示，滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤以及腺泡状软组织肉瘤患者应用安罗替尼疗效最显著，尤其是对于培唑帕尼疗效不佳的脂肪肉瘤患者，安罗替尼具有一定疗效。
审校 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院陈静教授
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