对于局部晚期头颈鳞癌，其治疗在过去二三十年间一直存在瓶颈。无论是手术治疗还是以放化疗为主的综合治疗，均未获得重大突破。自从免疫治疗在复发转移头颈部鳞癌取得成功后，研究方向便聚焦于局部晚期阶段，但此前在同步放化疗这一标准治疗基础上联合免疫治疗的多个临床研究均未获成功。

直到2025年，《新英格兰医学杂志》上发表的KEYNOTE-689研究在局部晚期可手术头颈鳞癌中取得了新突破。该研究针对局部晚期可手术的III/IVA期患者，在标准的手术联合术后放（化）疗基础上加入新辅助+辅助帕博利珠单抗治疗，使得整体人群的无事件生存期（EFS）达到了具有统计学差异的改善。非常重要的是，在总生存期（OS）的早期分析中显示，EFS的获益有可能会转化为OS的延长。当然，目前OS数据尚不成熟，期待更长时间的随访结果。

基于这项开创性研究，美国FDA已于2025年6月批准了帕博利珠单抗用于新辅助+辅助治疗 PD-L1 CPS ≥ 1 的局部晚期可切除头颈鳞癌患者。随后，2025 V5版NCCN指南也迅速对该方案进行了推荐。

而对于国内局部晚期可手术头颈鳞癌患者的治疗而言，这项研究具有非常大的临床价值，因为我国约80%的患者会接受以手术为根治手段的治疗模式。同时，国内已有大量相关临床研究（无论是免疫治疗单药还是联合化疗）也在同步开展。因此，基于这一出色的临床数据、国外药监部门及权威指南的推荐，以及国内的临床实践现状，我们在2026版的CSCO头颈部肿瘤诊疗指南的局部晚期部分，加入了这项重要更新。据悉，企业也已向中国国家药品监督管理局递交了该适应证的上市申请，希望能在今年年底于国内获批，为患者带来这一重要的治疗选择。

目前最大的挑战是多方面的。首先，最核心的挑战是适应证尚未在国内获批应用临床。在临床实践中，除了适应证，我们更要关注研究本身是否为患者带来获益。因此，当前指南和专家共识的推荐，在一定程度上弥补了适应证暂缺的缺陷，我们也非常期待年底能看到适应证获批。

第二，在临床实践中，对于局部晚期头颈鳞癌，已有许多国内研究者发起的临床研究证实，术前采用免疫检查点抑制剂作为新辅助治疗，患者术后的病理学缓解率（无论是病理完全缓解pCR还是主要病理缓解MPR）均有很大提高，这有可能转化为短期生存（包括EFS、PFS）乃至长期生存（OS）的获益。虽然我们已经具备了非常好的临床实践土壤，但由于没有获批适应证，许多治疗还处于自费阶段，所以药物费用也是主要障碍之一。

第三，在没有适应证获批的情况下，可能会对部分医院的临床使用带来一定挑战。不过，随着之前相关共识的发表，以及2026版CSCO头颈肿瘤指南的公布，很大程度上能够扫清围术期免疫治疗在国内临床实践中的应用障碍，从而真正为这部分患者带来实质性获益。

对于头颈部肿瘤，我们一直强调多学科联合诊疗（MDT）模式。头颈肿瘤与其他肿瘤存在明显区别，许多患者的治疗不仅包括手术，术后放疗也是一个非常重要的治疗模式。其次，与其他以外科手术为主要治疗模式的肿瘤不同，许多头颈肿瘤患者对容貌、功能保护（如发音、吞咽）以及心理层面有很高的要求。因此，在整合最佳治疗模式时，我们既要追求最佳疗效，也要满足患者对生活质量和功能的个体化需求。这使得治疗高度依赖于一个良好的MDT体系。

今年指南纳入围手术期免疫治疗后，对MDT而言既是挑战，也是促进。首先，这类治疗方法贯穿了新辅助及辅助阶段，因此对患者在不同科室间的流转提出了更高要求。通常患者会先就诊于外科，但可能会在非外科科室接受药物治疗；外科手术后，需要术后病理评估，根据新辅助治疗后的病理评估规范，给出病理缓解状态。随后，患者再进入术后放疗，乃至放疗同步及维持的免疫治疗。整个治疗流程非常复杂。

当然，这种新治疗模式的建立，对各地区医院的MDT是一个很好的促进。因为即使有了新的治疗模式的建立，也需要医院完成良好的MDT闭环管理，从而形成完整的局部晚期头颈肿瘤MDT协作体系。因此，KEYNOTE-689研究带来的指南推荐，将成为国内推动头颈肿瘤MDT平台治疗的“粘合剂”，更好地推进MDT在各级医院的协作。

Ravindra Uppaluri, et al. Neoadjuvant and Adjuvant Pembrolizumab in Locally Advanced Head and Neck Cancer. N Engl J Med. 2025 Jul 3;393(1):37-50.

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